Hayat, kılavuzu olmayan bir yolculuk…
Yaşam bir yandan devam ederken bizler de gelecek için planlar yaparız. Hayaller, umutlar ve gerçekler yolculuğu başlatır.
İster hayalimizdeki mesleği yapalım ister kader bize seçenek bırakmaksızın bir mesleğe yöneltsin…
Burada, içimizdeki gerçek gücün yani kim ve nasıl bir insan olacağımıza karar vermenin zamanı gelir.
Büyük travmalar içimizdeki gerçek gücü fark etmek için büyük fırsat sağlar.
İsmail Gökçek, bir futbolcu. Kariyerine futbolcu olarak başladı. Türkiye’nin 4 büyüklerinden Trabzonspor takımında top oynadı.
Sonra kader onu ALS hastalığı ile tanıştırdı.
İsmail, yenilip bir köşeye çekilmek yerine durumunu gerçekçi olarak değerlendirdi. Plan yaptı, strateji geliştirdi. Boşluğu gördü ve…
2001 yılında, yani teşhis aldıktan 1 yıl sonra ALS-MNH Derneğini kurdu. Eşi Adalet Gökçek, hasta yakınları, rahmetli Sedat Balkanlı ve eşi Şükran Balkanlı ile birlikte küçük bir konteyner içinde çalışmalara başladı.
Bugün, merkez ve şubeleri ile Türkiye’de yaşayan binlerce ALS hastasının göz bebeği, kamu yararına çalışan bir dernek ve uluslararası tanınmış bir sivil toplum örgütü olarak 21. yılımızı kutluyoruz.
Bugün, merkez ve şubeleri ile Türkiye’de yaşayan binlerce ALS hastasının göz bebeği, kamu yararına çalışan bir dernek ve uluslararası tanınmış bir sivil toplum örgütü olarak 21. yılımızı kutluyoruz.
Bu yolculukta, hasta, hasta yakını, gönüllü, bağışçı, destekçi olarak yanımızda olanlara gönülden teşekkür ederiz.
Kaybettiğimiz hastalarımıza Allah’tan rahmet dileriz.
Bir gün ALS olmayan bir dünyaya uyanma hayalimize inanan tüm dostlara saygı ve sevgilerimizle.
ALS-MNH Derneği Yönetim Kurulu
(Kuruluş: 5 Aralık 2001)
Derneğimize bağışlarınızla destek olabilirsiniz bağış linkimiz https://fonzip.com/als/bagis
Amerika Birleşik Devletleri’ndeki Uluslararası ALS/MND Dernekleri Birliği Toplantısından günaydın! MND Derneği, ALS Derneği, ALS Kanada ve ALS/MND Türkiye’den bu sabahki konuşmacılar, ALS/MND’li insanlar için değişiklik yaratmak üzere düzenleyici ve hükümet sistemleri dahilinde nasıl çalışılacağını tartıştılar.
ALS/MND Türkiye Yönetim Kurulu üyesi Dr. Alper Kaya, 1990’dan beri ALS/MND ile yaşıyor. Dr. Kaya, ALS/MND Temel Haklar Araştırması 2021’den elde edilen bulguları bildirmek için İttifak toplantısında.
Türkiye’de ALS hastaların yüzde 88’i sağlık sisteminde yüksek kalitede bakıma erişemiyor. Bu oran diğer ülkelerde ortalama yüzde 32. Nöroloji uzmanı Prof. Dr. Kayıhan Uluç, “Hastalarımız insan onuruna yakışır yaşasın” diye seslendi. ALS-MNH Derneği Başkanı Dr. Alper Kaya da bazı hastaların solunum cihazlarını dahi borçla alabildiğini söyledi.
ALSFRS-R, (ALS functional rating scale) bir kişinin fiziksel işlevinde zaman içinde meydana gelen değişiklikleri ölçen ve izleyen anket tabanlı bir ölçektir.
Günümüzde ALSFRS-R, ALS’yi izlemek için klinik araştırmalarda yaygın olarak kullanılır. Fiziksel işlevlerin engellilik ilerlemesinin altın standart ölçüsü olarak kabul edilir.
ALSFRS ilk olarak 1990’larda geliştirildi ve kullanıldı, daha sonra revize edildi.
ALSFRS-R, kişinin yutkunma, araç gereç kullanma yeteneğinden merdiven çıkma ve nefes almaya kadar değişen 12 fiziksel işlevi değerlendirme temeline dayanır. Her işlev, maksimum toplam puan 48 ve minimum toplam puan 0 olacak şekilde 4’ten (normal) 0’a (işlev yok) kadar puanlanır.
12 alanda daha yüksek skorlara sahip hastalar daha fazla fiziksel işleve sahiptir.
ALSFRS-R Nasıl Uygulanır?
ALSFRS-R, doktor tarafından değerlendirilir, sizi takip eden doktorunuza hastalığın ilerlemesi hakkında bilgi verir. Testin gerçekleştirilmesi hızlı ve kolaydır. Anket telefonla veya çevrimiçi olarak da doldurulabilir, böylece bir değerlendirme için kliniğe ulaşmakta zorluk çekseniz bile ALS’yi kolayca izleyebilirsiniz.
ALSFRS-r’nin sınırlı olduğu durumlar
Araştırmacıların, klinisyenlerin ve ALS’li kişilerin şu anda hastalığın etkilerini ölçmek için kullandıkları en güvenilir araç olsa da, ALSFRS-r’nin bazı sınırlamaları vardır. Test özneldir. Gözlemcinin yorumuna göre bazı sorular farklı değerlendirmeye neden olabilir.
Hastalık ilerlemesinin mümkün olduğunca doğru bir ölçüsünü sağlamak ve bu ölçümleri kişiden kişiye mümkün olduğunca tutarlı kılmak için tasarlanmış olsa da, herhangi iki katılımcının aynı göreceli ilerlemeyi aynı puanla derecelendireceğinin garantisi yoktur. Hatta iki farklı klinisyen aynı kişi için aynı anda farklı skorlar verebilir.
Bu kısıtlılıklar nedeniyle alternatif değerlendirme ölçekleri üzerinde çalışılmaktadır. Örneğin ROADS ölçeği, daha fazla sorudan oluşmaktadır buna karşılık daha hassas bir skorlama sağlar. Ancak günümüzde klinik çalışmalarda ALSFRS-R ölçeği altın standart olarak kabul edilir.
ALSFRS-R Skorunuzu öğrenmek için aşağıdaki bağlantıya tıklayınız.
Bir kez ölçümden bir sonuca varılamaz. Hastalığın ilerleme hızı hakkında bir yorum yapabilmek için en az 6 aylık skor takibi yapmak gerekir.
İlaç çalışmalarının yavaş ilerlemesinin bir nedeni de ALSFRS-R ölçeği dışında kısa zamanda hastalık hakkında bilgi verecek güvenilir bir “biyo-belirteç” bulunmamasıdır.
Kaynaklar
1. Cedarbaum J. Archives of Neurology. 1996 Feb;53(2):141-7.
2. J. Neurol Sci. 1999 Oct 31;169(1-2):13-21.
3. ALS CARE Clinical Notes
Hasta yakınları fatura çıkmazında…
https://www.fox.com.tr/Selcuk-Tepeli-ile-FOX-Ana-Haber/ozel-sahne/88272/elektrik-destegi-sozde-kaldi
https://www.fox.com.tr/Selcuk-Tepeli-ile-FOX-Ana-Haber/ozel-sahne/88272/elektrik-destegi-sozde-kaldi
Fox haber programında 12 Mart 2022 tarihinde haberlerdeyiz. Elektrik fiyatlarına yapılan zam nedeniyle ALS hastaları ve solunum cihazına bağlı hastalar çok güç durumda. Neşe Güzel hanım, mesleğini yapamıyor çünkü annesine bakmak zorunda. Aynı zamanda evde solunum cihazına bağlı olan annesini yaşatmak için gerekli olan tüm cihazlar elektrikle çalışıyor. Fatura bedeli 3000 ₺ civarında.
Sayın Katılımcı,
SOD1 mutasyonlu ALS Hastalarımızın ALS-MNH Derneğimize başvuruları üzerine Biogen firmasına yaptığımız resmî başvuruya gelen yanıtı aşağıdadır. Saygılarımızla bilgilerinize sunarız. Sorularınızı bilgi@eski.als.org.tr adresimize yazabilirsiniz.
ALS-MNH DERNEĞİ
www.eski.als.org.tr
SOD1-ALS’de tofersen için Biogen’in genişletilmiş Erken Erişim Programına (EAP) gösterdiğiniz ilgi için teşekkür ederiz. Temmuz ayının ortalarında Biogen, erişimin izin verildiği ve Biogen’in hastaların gelecekte erişimini sağlayabileceği belirli ülkelerde EAP programını başlattı.
Biogen, 17 Ekim 2021’de, karşılanmayan yüksek tıbbi ihtiyaç nedeniyle erken erişim programını (EAP) daha geniş SOD1-ALS popülasyonunu kapsayacak şekilde genişleteceğini duyurdu.
Biogen, Faz 3 VALOR çalışma sonuçlarının ardından tofersen için potansiyel sonraki adımları belirlemek üzere düzenleyiciler, tıp topluluğu, hasta savunuculuk grupları ve diğer kilit paydaşlarla aktif olarak etkileşim halindedir.
Gönderdiğiniz talep, Biogen’in halihazırda yukarıda bahsedilen ülke kriterlerinin değerlendirmekte olduğu bir ülke olan Türkiye’den den alınmıştır. Programın kapsamı Türkiye’yi de kapsayacak şekilde genişlerse, Clinigen sizi değişiklik hakkında bilgilendirecek ve bir erişim talebi göndermenin sonraki adımları hakkında sizi bilgilendirecektir. Saygılarımla,
Orijinal yanıt:
Thank you for your interest in Biogen’s broad Early Access Program (EAP) for tofersen in SOD1-ALS. In mid-July, Biogen opened the EAP in select countries where access was permissible and where Biogen can ensure future access for patients. On October 17th, 2021, Biogen announced that, given the high unmet medical need, it will expand its early access program (EAP) to the broader SOD1-ALS population. Biogen is actively engaging with regulators, the medical community, patient advocacy groups, and other key stakeholders around the world to determine potential next steps for tofersen following the Phase 3 VALOR study readout. This request has been received from a country for which Biogen is currently assessing the eligibility of the aforementioned country criteria. If the scope of the program broadens to include Turkey, Clinigen will inform you of the change and notify you of next steps in submitting an access request.
Kind Regards,
Biogen firmasının globalde yürüttüğü “Expanded Access Program for Tofersen in Participants With Superoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral Sclerosis (NCT04972487)” isimli İnsani Amaçlı Erken Erişim Programına katılmak isteyen hastalar, aşağıdaki bu formu doldurunuz.
Bu form sadece SOD 1 mutasyonu olan ALS hastaları için ALS-MNH Derneği tarafından hazırlanmıştır. Kişisel bilgileriniz KVKK güvencesindedir. İsim paylaşmak istemeyenler rumuz veya isim, soyadı başharfi kullanabilir.
Değerli ALS Ailemiz, Gönül Dostlarımız,
Yeni bir yıla girerken yeni umutlarla doluyum.
Dünya’nın birçok yerinde ilaç çalışmaları hız kazandı. Sık sık umut verici haberler duyuyoruz. Bir gün bu hastalığın çaresinin bulunacağına dair inancım daha da artıyor. 20 yıl önce bu derneği kurarken amacımız benim gibi “damdan düşenleri” kucaklamak ve aynı acıları ve zorlukları birlikte karşılamaktı.
Çok yol aldık, çok eksildik, çok çoğaldık. Dünya değişti, yeni teknolojiler, cihazlar, malzemeler hastalarımızın acılarını biraz olsun dindirdi. Bu yıl, bunlara ulaşmak konusunda sıkıntılar yaşadık. Dernek olarak elimizden geldiğince hastalarımızın hayat standartlarını yükseltecek cihazları temin etmeye çalıştık. Türkiye’nin her yerindeki hastalarımıza elimizi uzattık.
Bugün artık hastalarımızın en önemli beklentisi olan olası yeni tedavilerin ülkemizde de uygulanabilmesi için mücadelemiz devam ediyor. 20 yıl önce hayal olan şeyler bugün gerçekleşebilir. Bizler ilk günkü ruhumuzla savaşmaya ve nefes almaya devam edeceğiz. Unutmayın ki “Nefes varsa umut da vardır”.
Yeni yılın hepimize önce sağlık getirmesini, ailemiz ve sevdiklerimizle birlikte yepyeni umut ve mutluluklarla dolu bir olmasını temenni ederim.
İsmail Gökçek
ALS-MNH Derneği Başkanı
