2023 Les Turner ALS Sempozyumu, 6 Kasım Pazartesi günü Chicago’daki Northwestern Memorial Hastanesi’nde sanal olarak ve yüz yüze gerçekleştirilecek.
Les Turner ALS Sempozyumu, önde gelen ALS bilim insanları ve klinisyenlerinin yanı sıra ALS ile yaşayan kişilerin sunumlarının yanı sıra araştırma posterleri, soru-cevap paneli ve daha fazlasını içeriyor. Cömert sponsorlarımız sayesinde sempozyum ücretsiz ve halka açıktır. Sempozyum yüzyüze gerçekleştirilecek ve sunumları evden izleme fırsatı da sunulacaktır.
Sempozyum: 8:45 – 17:00 CST
Şu anda nadir nörolojik hastalıklar için antisens teknolojisi, gen terapisi ve gen düzenleme teknolojileri dahil olmak üzere çok sayıda genetik temelli ilaç araştırılmaktadır. Antisens oligonükleotidler (ASO’lar) en gelişmiş teknolojilerden biridir. ASO’lar, Watson-Crick baz eşleşmesi ile RNA’ya bağlanmak üzere tasarlanmış sentetik, kimyasal modifiye nükleik asit analoglarıdır. RNA’ya bağlandıktan sonra ASO’lar, çeşitli mekanizmalar aracılığıyla hedeflenen RNA’nın işlevini modüle eder. Hem protein kodlayan hem de kodlamayan RNA’lar ASO bazlı ilaçların hedefi olabilir, bu da ilaç keşfi için terapötik hedefleri küçük moleküller ve protein bazlı terapötiklere kıyasla önemli ölçüde genişletir. Nusinersen’in (Spinraza™) spinal musküler atrofi (SMA) tedavisi için onaylanması ve yakın zamanda tofersen’in (Qalsody) ailesel ALS için onaylanması, motor nöron hastalıklarının tedavisi için antisens ilaçların faydasını doğrulamaktadır. Antisens teknolojisinin diğer nadir nörodejeneratif hastalıklar ve nörogelişimsel bozukluklar için potansiyel tedavi olarak uygulanması tartışılacaktır.
Kayıt: linkinden kayıt olun, zoom linki gönderilecektir.
Uluslararası ALS/MND Sempozyumu 6-9 Aralık 2022’de düzenlendi. Bu yılki sempozyum, Motor Nöron Hastalığı Derneği’nden (MNDA) Dr. Brian Dickie (İngiltere) ve Dr. Ammar Al-Chalabi’nin (İngiltere) Hoş Geldiniz konuşmaları ile başladı.
Toplantı üç gün boyunca gerçekleşti ve video sunumları ve posterlerin bir karışımıydı. Sempozyum sırasında birkaç klinik çalışmanın sonuçları sunuldu.
İlk olarak, nöroprotektif ve anti-enflamatuar bir molekül olarak işlev gören 24 haftalık deneme RNS60 , ALSFRS, FVC solunum testi, yaşam kalitesi ve hayatta kalma ile birlikte enflamasyon ve nörodejenerasyon biyobelirteçlerini inceledi. Kaydedilen 147 pALS’de, RNS60 ile tedavi edilen katılımcılarda FVC’deki düşüşte bir azalma oldu. Nöronal dejenerasyonun (Nfl) biyobelirteçlerinde herhangi bir değişiklik olmamıştır. Bu denemenin böyle bir farkı saptama gücü olmamasına rağmen, genel işlev veya hayatta kalma açısından hiçbir fark yoktu.
Sunulan ikinci deneme, Treg hücreleri üzerindeki aktivitesi aracılığıyla bir anti-enflamatuar olarak işlev gören düşük dozlu IL2 idi. Bu denemenin birincil amacı, Treg üzerindeki etkilerle birlikte 18 ay boyunca etkinlik ve güvenlikti. Sonuçlar, omurilik sıvısındaki fosforile nörofilamente dayalı olarak ayarlandığında ölüm riskinde azalma ile birlikte Treg’lerde bir artış gösterdi, etki anlamlıydı ve hayatta kalmada %73’lük bir azalmaya yükseldi. Fayda, en düşük fosforile nörofilament seviyelerine sahip pALS’de en yüksekti.
CNM Au8’in Rescue ALS denemesinin uzun zamandır beklenen sonuçları da sunuldu. Bu ajan enerji üretimini artırır ve mitokondriyi destekler. Bu 36 haftalık denemede 45 pALS, tedaviye randomize edildi ve yaşam kalitesinin artmasıyla birlikte ALS FRS skorundaki düşüşte bir yavaşlama oldu. Ek olarak, başlangıçta plasebo alanlara kıyasla hem çalışmada hem de açık etiket döneminde tedavi edilen pALS’de tüm nedenlere bağlı ölümlerde %70’lik bir azalma oldu. Daha önce CNM-Au8, Healey Denemesinde 24 hafta boyunca değerlendirildi, ancak birincil ve ikincil son noktalarını karşılamadı; ancak terapi, keşif analizlerinde sağkalım yararı gösterdi. İlave faz 3 çalışmaları değerlendirilmektedir.
Son olarak, Faz 3 denemesinden Tofersen hakkında sunulan ek veriler vardı. Bu ajan, SOD1’i bloke eden ve bir SOD1 mutasyonu ile ilişkili ailesel ALS’yi tedavi etmek için geliştirilmiş bir ekleme modüle edici oligodur. Tedavide SOD1 proteininin 8 hafta azaldığı ve azalmaya devam ettiği, nörodejenerasyon belirteci olan NFL’nin ise 12 hafta düşüş gösterdiği gösterildi. Ayrıca, NFL seviyeleri göz önüne alındığında, tedavi edilen pALS, uzatılmış açık etiket aşaması sırasında ALSFRS’nin düşüşünde, güç ölçümlerinde ve yaşamsal kapasitenin yanı sıra yaşam kalitesinde iyileşmeler gösterdi. Bu önemlidir, çünkü klinik gelişmelerden önce meydana gelen biyolojik etkilerin olduğunu düşündürür. Toferson şu anda FDA tarafından onaylanmak üzere değerlendiriliyor.
Dr. Rick Bedlack (ABD) Forbes Norris Ödülü’nü aldı. ALS/MND tedavisi için kariyerini ALS/MND’li insanlara yardım etmeye adamış bir nörolog olan Dr. Dr. Bedlack prestijli uluslararası ödülü son derece hak ediyor. Clinical Research Learning Institute ve ALS Untangled’da büyük emeği var. Research ambassador programında olmaktan gurur duyuyorum.
Sempozyum özet kitapçığını burada bulabilirsiniz. Veya Taylor ve Francis web sitesinden görüntüleyin.
Dr. Alper Kaya
1 – 3 Kasım 2022
Opal Sands Resort Clearwater Beach, Florida
Doç. Dr. Aylin Yaman
Bilindiği üzere ülkemizden 3 merkezin NEALS konsorsiyumuna üyeliği kabul edilmişti. Bu üç merkezden birisi; Akdeniz Üniversitesi (Prof. Dr. Hilmi Uysal), Çukurova Üniversitesi (Prof. Dr. Filiz Koç) ve Antalya Eğitim ve Araştırma Hastanesi (Doç. Dr. Aylin Yaman)’nden ilgili hekimler ve nöromüsküler merkezlerin katılımı ile, tek bir merkez olarak hareket etmektedir. Bu bağlamda Akdeniz grubundan Doç. Dr. Aylin Yaman 1-3 Kasım 2022 tarihleri arasında Florida /ABD’de gerçekleştirilen 21. NEALS toplantısına katıldı. Ayrıca, İstanbul Üniversitesi Çapa Tıp, Nöroloji bölümünden Prof. Dr. Hacer Durmuş Tekçe, Koç Üniversitesi’nden de Uz. Dr. Gülşen Yunisova ve Hemşire Mürşen Uraz katıldı.
Toplantıda Akdeniz Üniversitesinden iki poster bildiri sunuldu. Bildiri başlıkları ‘An evaluation of TMS and MScan Mune in Diagnosis of ALS’ ve ‘Combination therapy with Cromolyn Sodium and Masitinib may offer different mechanisms of neuroprotection owing to their synergistic cell-protective and anti-oxidant effects against MPTP-induced toxicity in Neuronal Cells’ idi.
Üç gün süren toplantı boyunca Akdeniz grubundan Doç. Dr. Aylin Yaman (Türkiye’deki diğer merkezlerden gelen diğer katılımcılar ile birlikte) Outcome Measures Training (Sonlanım Ölçütleri Eğitimi), EAP Training (Genişletilmiş Erişim Programı Eğitimi), Site Management Training (Merkez yönetim Eğitimi) ve General Responsibilities of Site İnvestigators Training (Merkez araştırmacılarının genel sorumlulukları Eğitimi) isimli eğitim oturumlarına katıldı.
‘Outcome Measures Traning’ eğitimi ile ilgili katılım sertifikası alındı.
Aldığımız bu eğitimler ışığında Akdeniz Üniversitesi ve Antalya Eğitim Araştırma Hastanesi nöromüsküler merkezlerinde çalışan hekim ve hemşirelerle, tüm ekibi kapsayacak şekilde, sonlanım ölçütlerinin harmonizasyonu için eğitim toplantıları yapmayı planladık.
2 Kasım’daki NEALS Konsorsiyumu genel oturumunda konsorsiyuma yeni katılan merkezler olarak Türkiye’den üç merkezin ismi anons edildi, merkezlerden gelen Türk doktorlar ve hemşire hanım takdim edildi.
Türk katılımcılar, araştırmacı temsilcisi olan Dr. Richard Bedlack ile tanıştı, Türkiye’deki hekimler ve hasta grupları ile online toplantılar yapılması konusunda fikir birliğine varıldı.
ALS çalışmalarının yürütülmesi ile ilgili genel oturumlara katılım yapıldı.
NEALS’ a bağlı çalışmalar ve projeler ile ilgili sunumlardan; Dr. Paganoni’nin Centaur çalışması ve AMX0035 güncellemeleri, Dr. Miller’ın SOD1-ALS hastalarında Tofersenin etkinlik ve güvenliğini değerlendiren faz 3 VALOR ve açık etiketli uzatma çalışması, Dr. Xiong’un ALS’li hastalarda SAR443820’nin etkinlik ve güvenliğini araştıran Himalaya çalışması, Dr. Glass’ın 275AS101 çalışması ve Dr. Shefner’in ALS’de Reldesemtiv’in faz 3 COURAGE-ALS çalışması ile ilgili konuşmalarının olduğu oturuma katılım yapıldı.
Süregiden çalışmalar, yakın gelecekte kullanım için onaylanması olası ilaçlar hakkında bilgi sahibi olduk.
Sonuç olarak, ALS tedavisi ile ilgili çalışmaların merkezi olan böylesi bir oluşumda Türkiye’den katılımcılar olarak yer almak, güncel ALS ilaç çalışmalarında yakın gelecekte Türkiye’den merkezlerin de katılımı ile ilgili somut adımlar atılmaya başlanması bizleri çok mutlu etti.
Çok daha motive olmuş, heyecanlı ve umutlu bir şekilde geri döndük.
Amerika Birleşik Devletleri’ndeki Uluslararası ALS/MND Dernekleri Birliği Toplantısından günaydın! MND Derneği, ALS Derneği, ALS Kanada ve ALS/MND Türkiye’den bu sabahki konuşmacılar, ALS/MND’li insanlar için değişiklik yaratmak üzere düzenleyici ve hükümet sistemleri dahilinde nasıl çalışılacağını tartıştılar.
ALS/MND Türkiye Yönetim Kurulu üyesi Dr. Alper Kaya, 1990’dan beri ALS/MND ile yaşıyor. Dr. Kaya, ALS/MND Temel Haklar Araştırması 2021’den elde edilen bulguları bildirmek için İttifak toplantısında.
Türkiye’deki ALS Kliniklerinin temelini atacak olan Neals toplantısı Florida’da gerçekleşiyor!
Türk Heyetimiz Duke Üniversitesi’nde ALS çalışmaları ile tanınan Dr. Richard Bedlack ile
İstanbul Üniversitesini temsilen Prof.Dr. Hacer Durmuş Tekçe, Akdeniz Üniversitesini temsilen Doç. Dr. Aylin Yaman ve Koç Üniversitesi Hastanesini temsilen Dr. Gulshan Yunisova ile Hemşire Mürşen Uraz
Çeşme Nöromüsküler Hastalıklar Kongresi’nde Neals üyeliği olan merkezlerin hocaları ile toplantı yaptık. Kasım ayında Amerika’ya gidecek ekip için karar verildi. Vize sıkıntısı var çözmeye çalışıyoruz.
Kasım ayında Florida’da toplantıya katılacak merkezlerin, eğitim ve akreditasyon süreci var. Sonrasında Avrupa’da klinik çalışmalara aday ilaçlar için onaylı kliniklere, merkezlerimiz de dahil olacak. Sonra Avrupa ile birlikte klinik çalışmalar yapılacak.
Klinik çalışmalarda her çalışmanın bir hasta kabul kriterleri vardır. Örneğin yaş, solunum kapasitesi, hastalığın süresi vs. Bu kriterlere uygun hastalar çalışmalara kabul edilir.
Bu aşamaya geldiğinde duyurusu yapılır.
Resimde Neals üyeliği olan merkezlerin hocaları, koç Üniversitesi Prof Dr Piraye Oflazer, Akdeniz Üniversitesi Prof Dr Hilmi Uysal, (Antalya Şubesi Başkanı) , Antalya Eğitim araştırma Hastanesi Prof Aylin Yaman, Adana Çukurova Üniversitesi merkezi Prof Dr Filiz koç ve Antalya Eğitim araştırma Hastanesi Nöromüsküler merkezi Koordinatör Dr Meltem hanım, İstanbul’da yönetim kurulu üyemiz Prof Dr Sibel Karşıdağ hocamız. Yeşim Parman hocamız toplantıya katılamadı Ayrıca görüştük. Çapa’dan Prof Dr Hacer Durmuş hocamız Neals toplantısına katılacak. Her Merkezden en az 1 temsilci Neals toplantısına katılmış olacak. Başarılar diliyoruz.
5. TND Nöromusküler Hastalıklar Kongresi, Türk Nöroloji Derneği Nöromusküler Hastalıklar Çalışma Grubu tarafından 16-18 Eylül 2022 tarihleri arasında Radisson Blu Resort & Spa Çesme’de gerçekleştiriliyor. Bu yıl gerçekleştirilen kongrede fiziki olarak bir arada olabilmenin mutluluğunu yaşadık.
Toplantıda nöromusküler hastalıkların tanı ve tedavisindeki güncel değişiklikleri farklı disiplinlerden gelen, alanlarında uzman yerli ve yabancı konuşmacılardan dinliyoruz.
Toplantının ilk günü ALS hastalığı ile ilgili konulara ayrılmıştı.
Kayıhan Uluç hocamızın açılış konuşmasından sonra aşağıdaki konularda konuşmacıları dinledik:
- ALS’nin genetiğindeki son gelişmelerden neler öğrendik? Filiz Koç
- ALS’li hastanın klinik ve elektrofizyolojik izlemi nasıl yapılmalı? Hilmi Uysal
- ALS’de palyatif tedavi nasıl olmalı? Fikret Bademkıran
- ALS’de fizyoterapi nasıl planlanmalı? Sibel Aksu Yıldırım
Başta Kayıhan Uluç hocamız olmak üzere, Nöromüsküler hastalıklarla gönüllü olarak ilgilenen hekimlerimize teşekkür ederim.
Bugünün mesajı, ALS hastalığının genetik çeşitliliği, Nöroloji dünyasına yeni bakış açısı getirmiştir.
Genetik danışmanlıkve etik konular önem kazanmaktadır.
Tedaviye yönelik çalışmalarda DNA yönelik vektör ve aso antisense oligonukleotidler karşılaştırıldığında aso önem kazanmaktadır.
Yeni yetişen Nöroloji uzmanlarına ALS hastalığına ve aileye yaklaşım, tanının bildirilmesi ve hastalık yönetimi konusunda daha fazla bilgilendirme yapılmalıdır.
ALS hastalığı takibinde Multidisipliner klinikler elzemdir.
Sağlık sisteminde hastaya ayrılan muayene süresinin hastaya göre uzatılması elzemdir.
ALS hastalarının iletişim sorunu bir an önce Sgk kapsamında çözümlenmelidir.
Bu Toplantıyı her yıl İzmir’de organize eden Türk Nöroloji Derneği Nöromusküler Hastalıklar Çalışma Grubuna teşekkür ederiz.
Değerli Meslektaşlarımız,
Türk Nöroloji Derneği Nöromusküler Hastalıklar Çalışma Grubu tarafından 16-18 Eylül 2022 tarihleri arasında Radisson Blu Resort & Spa Çesme’de gerçekleştirilecek 5. TND Nöromusküler Hastalıklar Kongresine sizleri davet etmekten mutluluk duyarız.
Pandemi nedeniyle son iki toplantımızda sanal ortamda birlikte olabildik. Bu yıl gerçekleştirilecek kongremizde yine fiziki olarak bir arada olabilmenin mutluluğunu yaşayacağız. Toplantıda nöromusküler hastalıkların tanı ve tedavisindeki güncel değişiklikleri farklı disiplinlerden gelen, alanlarında uzman yerli ve yabancı konuşmacılardan dinleyeceğiz. Sözel bildiriler farklı merkezlerin deneyimlerini bizlere sunacak.
Nöromusküler hastalıklar ile ilgili doğru ve güncel bilgileri dinlemek ve tartışmalara katkıda bulunmak isteyen tüm meslektaşlarımızı ve işbirliği içinde çalışmaktan mutlu olduğumuz farklı alanlardan tüm arkadaşlarımızı kongremizde görmeyi arzu ediyoruz.
16 Eylül 2022’de Çeşme’de buluşmak dileğiyle,
Saygılarımızla,
Türk Nöroloji Derneği
Nöromusküler Hastalıklar Çalışma Grubu Adına
Prof. Dr. Kayıhan ULUÇ
Kongre sitesi
