Değerli Facebook destek grubu üyelerimiz, hasta ve hasta yakınları,
Hastanelerde yaşadığımız sorunları grupta paylaşmanın çok önemli olduğunu hepimiz biliyoruz. Bu grubun kurulma amacı da ALS hastalığı ile yaşarken bilgi paylaşımı ve birikimidir.
Bu grupta hastalığı yaşayarak tecrübe edinmiş arkadaşlar gönüllü olarak moderatörlük yapıyor. Deneyim paylaşımı yapıyor, yanıt veriyor ve iletişimin daha hızlı ve doğru bir şekilde devamını sağlıyorlar. Hepsine ayrı ayrı teşekkür ederim. Hepsinden önemlisi, yakınını ALS hastalığından kaybetmelerine rağmen bu grubu terk etmeyen arkadaşlarımızın hala yardımcı olmaya çalışması her türlü takdirin üzerindedir.
Bu destek gurubumuzda Sağlık bakanlığı, Aile bakanlığı, SGK gibi kurumlardan herhangi bir yetkili bulunmuyor. (Belki vardır bunu bilemeyiz. Varsa da öne çıkmalarını ve destek olmalarını arzu ederiz)
Bu Grupta ALS-MNH Derneğinden de resmi bir yetkili bulunmuyor. Bir çalışanın 24 saat grubu izlemesi mümkün görünmüyor. Naçizane ben de bir hasta ve emekli bir doktor olarak zaman zaman mesajları takip etmeye çalışıyorum. Hem ALS ile yaşamak, hem de bir derneğin sorumluluğunu üstlenmek ve buradaki bütün mesajları 24 saat takip etmek mümkün görünmüyor.
Grupta yazılan sorunları gözden kaçırmış olabiliriz. Hatırlarsanız, bu nedenle bu grupta bir grup sözcüsü seçilmesini önermiştim. Şu ana kadar herhangi bir isim bana iletilmedi.
Sizlerden gelen her türlü yorum, istek ve yaşanan sorunlarını iletmeniz için grup sözcüsünü bir an önce seçmenizi diliyorum. Veya her vatandaş gibi Cimer, 184 ve tabii ki resmî E-posta adresimiz bilgi@eski.als.org.tr adresimize yazabilirsiniz.
Hastanelerde yaşadığımız sorunlar Ülkemizdeki sağlık sisteminin bir parçasıdır. Sivil toplumların görevi ise mağdur edilenlerin olması gereken hakları için mücadele etmektir. Tüm dünyada Nadir ve yetim hastalıklar genellikle ilgi odağı olmaz. Günümüzde göz ardı edilmektedir. Engelli ve yaşlı bireylerin yaşam kalitesi, o ülkedeki uygarlık seviyesi ve insana verilen değerin bir göstergesidir.
Bu anlamda bir mücadele yürütmek istiyorsak, mağdur bireyler organize olmalıdır. 25 yıllık bireysel ALS mücadelemde Türkiye’de gördüğüm yüzlerce sorunları iletebildiğim yetkililere resmi dilekçe, bazı vesilelerle tanıdığım yüksek mertebede yetkililere şifaen, bazen belgelerle ve ALS-MNH Derneği üzerinden resmî evrak yoluyla gerekli makamlara iletmeye çalıştım. Gücüm yettiğince yasal yöntemlerle iletmeye devam edeceğim.
Eminim ki sizler de aynı şeyleri gücünüz yettiğince yapıyorsunuz. Neticede basın, TV, Sosyal medyada gündemde yer bulmaya çalışıyoruz.
Dernekler kişilere ait değildir. Üyelerine aittir. Tek başına bir sivil toplum örgütü hiçbirşeydir. Bir STK, destekleyici üyeleri, şeffaflığı ve dürüstlüğü ile itibar ve güç kazanır.
ALS/MNH Derneği 24 yıldır Türkiye’de tek ALS Derneği olarak hizmet vermektedir. Açıkçası Sosyal devletin sağlayamadığı yaşam kalitesini hayırseverlerin bağışları ile yükseltmeye çalışmaktadır. Kamu yararına çalışan dernek statüsü almıştır. Cumhurbaşkanının onayı ile “izin almadan yardım toplama yetkisine sahiptir. Bu özellikleri ile denetlenmektedir ve bugüne kadar alnının akıyla güvenilir dernekler arasında yer almıştır. Açık Açık platformunda yer almaktadır.
ALS-MNH Derneği bir sağlık kuruluşu değildir. Bir dernektir. Dernekler, sivil toplum kuruluşudur. Görevleri, hak savunuculuğu yapmak, farkındalık oluşturmak, hasta, hasta yakını ve toplumu doğru bilgilendirmek ve ulusal politikalara yol gösterici çalışmalar yapmaktır.
Dernekler, ilaç geliştirme çalışmaları yapmazlar. Çalışmaları teşvik eder, şayet bir klinik çalışma varsa hasta ve klinik çalışma merkezlerini bir araya getirmeye çalışırlar.
Dernekler, devletten yardım almazlar. Gelirleri, üyelik aidatları ve hayırsever bağışlarından oluşmaktadır.
Dernek yönetim kurulu başkanı ve üyeleri, gönüllülük ilkesiyle çalışırlar, herhangi bir ücret almazlar.
Dernek personeli sigortalı olarak en az asgari ücret olmak üzere çalışır, kıdem, çalışma ortamı ve verimliliğine göre ücretlendirilir.
Dernekler İçişleri Bakanlığı Sivil Toplum ilişkileri Genel Müdürlüğü’ne bağlı olarak dernek tüzüğü doğrusunda çalışmalar yapmaktadır.
Saygı ve sevgilerimle
Dr. Alper Kaya
ALS-MNH Derneği Başkanı
“Yetim hastalıklar” listesinde yer alan ALS (insidans: 2/100.000) hastalığının ilk tanımlanmasının (1869) üzerinden yaklaşık 150 yıl sonra hastalıktan sorumlu genlerden biri olan SOD1 mutasyonu taşıyan hastalar için bir ilacın geliştirilerek hastalığın tedavisinde kullanılmaya başlanmasını bilmek, umudumuzu güçlendirmekte ve hayata daha sıkı tutunmamızı sağlamaktadır.
Tofersen, BIIB067 olarak da bilinen, süperoksit dismutaz 1 (SOD1) genindeki bir mutasyonla ilişkili ALS’yi tedavi etmek için geliştirilmiş bir ilaçtır.
SOD1 mutasyonu nedir?
ALS hastalarının yaklaşık %2 -6’sında aynı adı taşıyan proteini kodlayan SOD1 geninde kalıtsal bir mutasyon vardır. Bu hesaba göre ülkemizde 100-200 civarı SOD1-ALS hastası bulunduğu tahmin edilebilir. SOD1 proteini vücudun tüm hücrelerinde bulunur ve normal işlevi normal hücre süreçleri sırasında üretilen toksik yan ürünlerin parçalanmasına yardımcı olur. Bu yan ürünlerin hücrelere zarar vermemesi için düzenli olarak parçalanması gerekir.
SOD1 genindeki mutasyonların, ALS gelişimi ve ilerlemesinde rol oynayan hücre türleri olan motor nöronlar ve astrositler içinde proteinin yanlış katlanmasına ve kümelenmesine (agregat) neden olduğu düşünülmektedir. Bu kümelenmeler (agregatlar) sağlıklı hücre işlevlerine müdahale edebilir veya diğer gerekli proteinlerin yanlış katlanmasına ve işlevlerini kaybetmesine neden olarak sinir sistemine zarar verebilir ve ALS gelişimine yol açabilir.
Tofersen etki mekanizması nasıl çalışır?
Tofersen, belirli RNA moleküllerine bağlanmak üzere tasarlanmış küçük bir DNA harf dizisi (bazlar veya nükleotidler olarak adlandırılır) olan bir antisens oligonükleotiddir (ASO). Tofersen, toksik SOD1 proteinlerinin yapılmasını durdurmak için mutasyona uğramış SOD1 genlerinden üretilen RNA’yı spesifikolarak hedeflemek üzere geliştirilmiştir.
Ancak, yüksek maliyeti nedeniyle birçok hasta için erişilebilir değildir. Bu durum, hastalar ve aileler için büyük bir mali yük anlamına gelmektedir.
Qalsody (Tofersen), 25 Nisan 2023 tarihinde FDA, https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene ve 23 Şubat 2024 tarihinde EMA (European Medicine Agency) da, Qalsody (Tofersen) ilacının Avrupa Birliği ülkelerinde kullanılmasına izin vermiştir. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/qalsody
SOD 1 mutasyonu olan ALS hastaları için FDA, EMA onayı almış olan Qalsody (Tofersen) ilacı, 1 Temmuz 2024 itibariyle Avrupa’da Almanya, Fransa, İsveç, Hollanda, Belçika’da geri ödeme kapsamına alınmıştır
Türkiye’de Sağlık Bakanlığı ve İlaç Ecza Kurumu henüz ilacın Türkiye’de kullanımını ve SGK kapsamında ödenmesini onaylamamıştır.
Tedaviye erişimin artması ve mali yükün azaltılması için SGK kapsamında Tofersen ilacını karşılamasını talep ediyoruz. Bu konuda geniş çaplı bir destek toplamak amacıyla bu kampanyayı başlatıyoruz.
Neden Destek Vermelisiniz?
Eşit Sağlık Hakkı: Herkesin en iyi sağlık hizmetlerine erişme hakkı vardır.
Mali Yükün Azaltılması: Tofersen ilacının SGK tarafından karşılanması, hastalar ve aileleri için büyük bir mali rahatlama sağlayacaktır.
Adil Sağlık Hizmetleri: Bu kampanya, ihtiyaç sahibi ALS hastalarının adil sağlık hizmetlerine erişimini sağlamayı amaçlamaktadır.
Bu bağlamda ölümcül bu hastalıktan mustarip 100-200civarında hasta için devletimizin gereğini yapacağına dair inancımız ve güvenimiz tamdır.
Bu ilacın ülkemizde SGK kapsamında ödenmesi için kamuoyu farkındalığı oluşturmak çok önemlidir. Hepimize bu anlamda görev düşüyor.
Bu kampanyaya katılarak, SOD1 mutasyonu olan ALS hastalarının gerekli tedaviyi almasını ve sağlık hizmetlerinin herkes için erişilebilir olmasını destekleyin. Kampanyayı imzalayıp paylaşmak için:
