14 Mart 2018

Değerli Üyelerimiz 

Bildiğiniz gibi derneğimiz ALS hastalığın tedavisi konusunda dünya çapındaki gelişmeleri dikkatle takip etmektedir. Bu konuda yapılan haberler derneğimizin sosyal medya hesaplarından duyurulmakta ve gerektiğinde ilgili makamlarla yazışmalar yapılmaktadır. 

Bunlardan en önemli örnek Radicava, (Edaverone) ilacı için derneğimizin Sağlık Bakanlığının ilgili birimleri ile yaptığı yazışmalardır. Bu yazışmalar sosyal medyada yayınlanmış ve hastalarımızın konu ile ilgili tarafsız ve gerçek bilgiye ulaşmaları sağlanmış ve sağlanacaktır. 

Dernek olarak hiçbir ticari faaliyette yer almadığımız gibi ilaç temini vb. gibi konularda herhangi bir eylem hiçbir zaman yapılmamış, yapılmayacaktır. Bununla beraber bilgi paylaşımına ve güncel gelişmelere  açık olarak, bilimsel gelişmeler hastalarımıza her daim iletilecektir.

Derneğimizi ziyarete gelen herkese kapımız açık olup, bu ziyaretlerle ilgili kişilerin niyetleri ne olursa olsun, daima hastalarımızın yanında yer alarak prensiplerimizden ödün vermeyeceğimizi saygılarımızla kamuoyuna duyururuz.

ALS-MNH DERNEĞİ 

Değerli üyelerimiz, 

ALS-MNH Derneği olarak ALS hastalığı hakkında farkındalık yaratmak ve eğitim amaçlı bir belgesel çalışması başlatıyoruz. 
Dileyen ALS hastalarımız ile çekim ve röportajlar yapılacaktır. 
Hasta olmadan önce elinde video kaydı olanlar tercih edilecektir. 
Bu projede yer almak isteyenler lütfen alsbelgesel@gmail.com adresine isim, telefon bilgileri göndersinler.
Son başvuru: 31 Mayıs 2016
‪#‎alsbelgesel‬

5 Mayıs 2017’de ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Birleşik Devletler’deki ALS / MND hastalarının tedavisinde Radicava (edaravone) ilacını onayladı.

Bileşik edaravon, Japonya’daki Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation tarafından geliştirildi. Edaravone başlangıçta inme hastalarında kullanım için pazarlanıyordu. Daha sonra şirket, edaravonu ALS / MND’li kişilere test etmeye karar verdi. Japonya’daki 2015 yılındaki 3. Faz denemelerinden sonra düzenleyici kurumlar edaravonu, Japonya ve Güney Kore’de ALS / MND’li kişileri tedavi etmek için onayladı. Edaravone, Japonya ve Güney Kore’de “Radicut” markası altında pazarlanmaktadır.
2016 yılının Haziran ayında, MT Pharma America ABD’deki yasal onay için FDA’ya bir başvuruda bulundu. Bu uygulama 5 Mayıs 2017’de FDA tarafından onaylandı. Edaravone, ABD’de “Radicava” olarak pazarlanacak ve ticari olarak MT Pharma America tarafından dağıtılacaktır.EDARAVONE NASIL ETKİLİ OLUR?
Edaravone’un hücreleri oksidatif stresden koruması düşünülmektedir. Oksidatif stres, vücut çok fazla serbest radikal ürettiğinde ve anti oksidan etkilerini etkili bir şekilde önleyemediğinde ortaya çıkar. Oksidatif stresin önlenmesi, ALS / MND hastalarında motor nöron ölümünü önlemeye yardımcı olabilir.
NASIL  UYGULANIR? 
Edaravon intravenöz enjeksiyonla verilir. (Açıklama doğrudan MT Pharma America web sitesinden) 
RADICAVA, intravenöz infüzyon ile 28 günlük döngüler halinde uygulanır. Her bir 60 mg dozun alınması 60 dakika alır. İlk siklus için, tedaviye 14 ardışık gün boyunca günlük infüze edilir ve ardından iki hafta ilaçsız süre izlenir. Daha sonra tüm sikluslar, 14 günlük bir süre içinde günde 10 gün süreyle infüze edilir ve ardından iki hafta ilaçsız süre izlenir.NE KADAR ETKİLİ? 
Mitsubishi Tanabe, Japonya’daki son Faz 3 çalışmasını 137 ALS hastasıyla yürüttü. MT Pharma America tarafından kamuya açıklanan verilere göre, bu altı aylık çalışmada edaravone verilen grup plaseboya kıyasla ALSFRS-R puanlarında% 33’lük bir iyileşme gösterdi.
Bu çalışmadaki tüm hastalar hastalık ilerlemesinin başında (tanıdan hemen sonra) edaravon kullanmaya başladı. En sık görülen yan etkiler baş ağrısı, yürüme bozukluğu ve enjeksiyon bölgesinde morarma idi. Çok az sayıda hastada, aşırı duyarlılık veya alerjik reaksiyonlar meydana geldi ve bunlar hayatı tehdit edici olabilir. Daha fazla bilgi için www.radicava.com adresini ziyaret edin.
EDARAVONE’A ULAŞABİLİR Mİ?
Şu anda edaravone, Japonya, Güney Kore ve Amerika’da kullanım için onaylanmıştır. Sadece bu ülkelerin vatandaşları, ilgili sağlık sistemleri kanallarıyla edaravon’a erişebilir.
Bu ülkelerin dışında yaşayan ALS / MND’li insanlar Japonya’da edaravone’a erişebilir ve bu ülkelere girmeye teşebbüs etmişlerdir. Japonya ALS Derneği temsilcisi, uluslararası hastaların Radicut’a yasal olarak Japonya’da nasıl erişebileceklerini açıklayan bir SSS belgesi hazırladı. Bu süreç zorlu ve pahalı olabilir.
“Arone” markası ile benzer şekilde benzer bir bileşik, Edinburgh Pharmaceuticals tarafından Hindistan’da üretilir ve dağıtılır.  Bu bileşik düzensizdir. Ne Mitsubishi Tanabe ne de MT Pharma America, bileşimi veya üretimi hakkında hiçbir bilgiye sahip değildir. Hindistan’da bu ilaca erişen herkes, güvenliğinin ve etkililiğinin test edilmediğini bilerek dikkatle devam etmelidir.
MT Pharma America yaptığı açıklamada:
RADICAVA ve Radicut, yalnızca Japonya’daki Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation tarafından FDA onaylı bir tesiste üretilmektedir. RADICAVA ve Radicut, üretim ve tedarik zinciri süreçleri boyunca kapsamlı bir kalite kontrolüne tabi tutulmaktadır. Diğer tesislerde diğer firmalar tarafından üretilen edaravon ürünlerinin kalitesi, güvenliği veya etkinliği hakkında yorum yapamayız.
Daha fazla bilgi edinmek ve ülkenizdeki mümkün olan en iyi kaynaklara erişmek için lütfen yerel ALS / MND derneğinize başvurun. 

18 Mayıs 2018 

ALS’DE BÜTÜNCÜL YAKLAŞIMLAR SEMPOZYUMU 
24 Mayıs Perşembe 
Sergi
Hava Oral (Yağlı Boya ve Keçe Sergisi) / Ali Var (Fotoğraf Sergisi)
Tarih ve Yer: 24 Mayıs 2018, Perşembe, BVU Sağlık Bilimleri Fakültesi 601 No’lu Amfi

16 Ekim 2015

ALS hastalığının henüz tedavisi bilinmiyor.  Hastaların yaşam süresini uzattığı ileri sürülen FDA onaylı tek ilaç olan Rilutek (Rilusole) ise ortalama yaşam süresini 3-4 ay uzatmaktadır.  ALS hastaları, zamanında solunum ve beslenme desteği verildiğinde uzun süre yaşayabiliyorlar. İyi bir evde bakım, bakım verenlerin psikolojik desteği, ailenin sosyal ve ekonomik açıdan desteklenmesi ile ALS hastaları mutlu bir yaşam sürdürebilmektedir.

ALS hastalığı, sinir sisteminin motor nöron adı verilen hücrelerinin nedeni bilinmeyen bir şekilde ölmesi (Apoptosis) sonucunda ortaya çıkmaktadır. Hücrelerin neden öldüklerini anlamak için pek çok araştırma yapılmaktadır…  Son zamanlarda, hücre ölümü üzerinde etkili olabileceği tahmin edilen mekanizmalar anlaşılmaya başlanmıştır.  Hastalığın çeşidine göre birçok mekanizma olduğu bilinmektedir. Tahmin edilen mekanizmalar kısaca şöyledir:

1- ALS diğer nörodejeneratif hastalıklardan farklı olarak hem beyinde hem omurilikte gelişiyor. Yani hastalığın etkin olduğu alan ve nöronlar daha fazla;

2- Hastalığı tetikleyen birçok farklı mekanizma var. Hastalığı tetikleyen ve oluşturan mekanizmalar farklı olsa da hastalığın insanlarda dışa vurumu az çok ayni oluyor. Yani bir hastaya teşhis koyulduğu zaman o hangi mekanizma bozuk olduğu için hasta oldu anlaşılmıyor. Bu da hastalığın hem teşhisini hem de tedavisini zorlaştırıyor;

3- Hastalığın oluşum nedenleri:

a) Eksitotoksisite: Yani nöronların durmadan aktif olmaları bunun sebeplerinden biri de astrositlerin nöronları tetikleyen glutamatı toplamaması ortamda çok miktarda glutamat olması

b) ER (Endoplazmik retikulum) stresi: yani hücre içinde bir protein dönüşümü problemi olması üretilen proteinler ya istenen protein değil, ya proteinler gitmeleri gereken yerlere gitmiyorlar veya birçok farklı sebep ama sonuçta bir protein tıkanması oluyor

c) Proteosome tıkanması: Bu da eskiyen proteinlerin yıkılıp yerine yeri proteinlerin yapılabilmesini sağlayan mekanizmanın bozukluğunu gösteriyor yani proteinler birikiyor eski proteinler birikiyor hücre içinde copluk gibi oluyor bu da aslında ER stressi arttırıyor

d) Mitokondri çalışmaması:  Bu da çok önemli bir problem çünkü hücre yeterinde ATP ve enerji üretemiyor güçsüz düşüyor

e) Toksin proteinlerin dışa atılması : Bu da gösteriyor ki toksik proteinler dışarı atıldıklarında başka hücrelerde de hastalığı tetikleyebiliyorlar ve hastalık ilerliyor bir hücreden başka bir hücreye ilerliyor

f) Serbest (free)  radikal oluşumu: Hücre içinde gereğinden fazla ve kontrolsüz free radikal oluşuyor bunlar bomba gibi birçok mekanizmayı bozuyorlar

g) Akson transportu bozuluyor: Hücrenin gövdesinin eni 20 mikrometre ama aksonunun uzunluğu  yaklaşık 1 metre. 1 metrelik bir aksonda trafik durursa iletişim bozukluğu oluyor. 

h) Kas – sinir kavşağı:  Sinapstaki kasla olan komünikasyonunda bozukluk oluyor kasa hükmedemiyor kasın kasılmasını sağlayamıyor. Çünkü salgılaması gereken şeyleri salgılayamıyor

i) Hücre-hücre sağlam bağları bozuluyor:  Hücrenin sitoplâzmasının duvarları delik deşik oluyor beyin-kan barajı deliniyor, içeriye girmemesi gereken hücreler ve materyaller giriyor denge iyice bozuluyor.

Son zamanlarda gerek Sporadik gerekse Ailesel ALS hastalarında pek çok genetik mutasyon bulunmuştur. Her geçen gün yeni mutasyonlar bulunmaktadır. Genetik mutasyonlar, hücre içinde sağlıklı bir döngüyü bozmaktadır. Sonuçta hücre çeşitli nedenlerle yaşamını sonlandırmaktadır.  Mutasyonların bulunması ile tedavi için yeni hedefler ortaya çıkmaktadır. Hücre içinde hangi aşamada hangi işlem yapılamıyorsa bu mekanizmada etkili olabileceği ileri sürülen maddeler tedavi geliştirme çalışmalarına alınmaktadır.

Radicut (Edaravone) nedir?

Radicut (Edaravone) güçlü bir serbest radikal giderici moleküldür. Serbest radikaller, genellikle bir elektronunu kaybetmiş bir oksijen atomu içeren moleküllerdir. Bu durum onları kararsız (reaktif) bir hale getirir. Komşu moleküllerin elektronlarına hırslı bir şekilde göz dikmeye başlarlar. Serbest radikaller hücre içinde sağlıklı hücre döngüsünü bozar.  Serbest radikaller,  sadece ALS hastalığında değil yaşlanma, Alzheimer, Parkinson, kanser gibi hastalıkların oluşmasında rol oynayan etkenlerden biridir.

ALS hastalığının nasıl oluştuğu konusunda birçok teoriler öne sürülmüştür. Örneğin Glutamat adı verilen bir nörotransmiter maddenin birikmesi sonucu hücre ölümüne yol açtığı  öne sürülmüştür.   (Glutamat eksitotoksisitesi ) nedeniyle Glutamat antagonisti (karşıtı) bir ilacın ALS hastalığında etkili olabileceği düşünülmüştür. Rilusole (Rilutek) ilacı bu teoriden yola çıkarak geliştirilmiştir. Oysa ALS hastalığında bir tek teori, hücre ölümünü açıklayamıyor.

Serbest radikal birikmesi ve oksidatif stres teorisi, ALS hastalığında hücre ölümüne yol açan nedenlerden bir diğerini ele alan teoridir.  Bu teoriye göre serbest Radikal gidericiler ALS hastalığında tedavi seçeneği olabilir.

Bugün, bildiğimiz kadarıyla ALS hastalığı birçok faktörün etkili olduğu bir hastalıktır. Tedavisi de muhtemelen hastalık oluşturucu nedene göre farklılık gösterecektir.  Kısacası tek ilaç bütün ALS hastaları için etkili olmayacaktır.

Radicut edaravone hakkında bugün bilgilerimiz sınırlıdır. Yapılan çalışmalar Japonya ile sınırlıdır.
Edaravone, daha önce inme geçirmiş  (Acute Ischemic Stroke)  hastalarda kullanılmıştır. Bu hastalarda kullanımı için  FDA onayı ve ilaç ruhsatı vardır.

Mitsubishi Tanabe Pharma 2011 yılında Edaravone ALS hastalarında etkinlik ve güvenilirliğinin araştırılması için Japonya’da klinik çalışma başlattı. İlk 6 aylık sonuçlarda ilacın hastalığı yavaşlattığı bildirildi. Bunun üzerine 2014 yılında 137 hastada placebo kontrol grubu ile çalışma başlattı.  Bu çalışmanın sonuçlarının Aralık 2015 ALS/MND Sempozyumunda açıklanması bekleniyor.

Çalışmanın sadece Japonya’da Japon hastalarda yapıldığı, Genetik ve ırksal farklılıklar olabileceği unutulmamalıdır.

Japonya’da ilaç lisansı ve piyasada satış onayı FDA kurumundan bağımsızdır.  Radicut  (Edaravone veya MCI-186) henüz ALS hastalığında kullanımı için FDA onayı almadı.

Bu bilgiler ışığında Radicut (Edaravone) ilacının ALS tedavisinde etkili olup olmadığını henüz bilmiyoruz.

Kaynak

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/25286015

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26196041

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26191780

http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf

http://www.alsjapan.org/-article-994.html

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01492686?term=Radicut&rank=9

Edaravone denemesi sonuçları ALS/MND Sempozyumu, 2015, Orlando

ALS-MNH DERNEĞİ 

12 Nisan 2016

GENEL KURUL İLANI
AMYOTROFİK LETERAL SKLEROZ MOTOR NÖRON HASTALIĞI
ALS-MNH DERNEĞİ

YÖNETİM KURURLU BAŞKANLIĞI’NDAN

Derneğimizin Olağan Genel Yönetim Kurul Toplantısı 22 Mayıs 2016 PAZAR günü Saat 15.00 ‘de Dernek Merkez’inde aşağıda yazılı gündeme göre yapılacaktır.
Gerekli çoğunluk sağlanmadığı takdirde, ikinci toplantı 29 Mayıs 2016 PAZAR günü aynı gündemle, aynı yer ve saatte nisapsız olarak yapılacaktır.

Kuruluş aşamasında öncülük ettiğim kurulduğundan bu yana başkanlığını yaptığım ALS-MNH derneği başkanlığına tekrar aday olmayı düşünmüyorum. Yeni yönetim kuruluna aday olacaklara duyurulur. Yeni arkadaşların bizden daha iyi yöneteceklerini umuyorum.
Saygılarla dernek üyelerine duyurulur.

YÖNETİM KURULU BAŞKANI
İSMAİL GÖKÇEK

GÜNDEM:

1.     Açılış ve yoklama,

2.     Kongre başkanlık divanının seçimi ve imza yetkisi verilmesi,

3.     Saygı duruşu,

4.     Yönetim Kurulu faaliyet raporu ile mali tabloların okunması ve görüşülmesi,

5.     Denetim Kurulu raporunun okunması ve görüşülmesi,

6.     Yönetim Kurulu ve denetleme Kurulu’nun ayrı ayrı ibrası,

7.     Tahmini bütçenin okunması ve görüşülmesi,

8.     Yeni dönem Yönetim Kurulu ve Denetleme Kurulu asil ve yedek üyelerinin seçimi.

9.     Dilek ve Temenniler,

9.     Kapanış