Mayıs ALS Farkındalık Ayı Şifa Buluşmaları
Değerli Üyelerimiz;
16 Mayıs Perşembe akşamı saat 20:30’da zoom üzerinden online olarak sizlerle bir araya gelmek arzusundayız. Türkiye’nin her yerindeki ALS hastalarımız ve yakınlarını şifa sohbetlerimize bekliyoruz.
Toplantıya katılmak için tıklayınız
Toplantı Kimliği: 837 3327 6896
Parola: 384726
İmtihan Dünyası – İsmail Gökçek
İnsanoğlu doğumundan ölümüne kadar geçen süre zarfında çeşitli şekillerde yaşamı boyunca imtihana tâbi oluyor; hayatın içinden doğan, yaşanmışlıkları anlatan türkülerimiz de bu yaşadığımız sınavı çeşitli şekillerde anlatıyor. Bu sınavlardan biri de sağlıkla ilgili.
Örneklerden birisi de “Hastane önünde incir ağacı” türküsü. Yozgat’ta geçen hikâye, iki komşunun çocuklarını evlendirmek için yaptıkları beşik kertmesi ile başlar. Çocuklar, yetişkin olup evlenecek çağa geldikleri zaman, oğlan askerlik için Yozgat’tan ayrılır. Askerliği esnasında, o zamanlarda tedavisi imkânsız olan verem hastalığına yakalanır. Hastalığı nedeniyle görevini tamamlayamadan tedavi için Yozgat’a geri döner. Bu arada kızın ailesi hastalıktan haberdar olur ve kızlarını vermekten vazgeçer.
Hem hastalık hem de sevdiği kızın hasreti, durumunun kötüleşmesine sebep olur. Genç, tedavi olması için İstanbul’a gönderilir; aradan birkaç hafta geçer, durumu daha da kötüleşir. Hastanenin camından sürekli geleni geçeni izler, ancak ne sevdiği kız ne de ailesi gelir. Bahçedeki incir ağaçları dikkatini çeker, bir kâğıt ve kalem bularak şiir yazmaya başlar. Birkaç gün sonra ise hayatını kaybeder. Yazdığı şiir sonrasında türkü olup dilden dile dolaşır.
Bu ve buna benzer türkülerimizde de insanların sağlıkla imtihanı anlatılır. Ben de diğer imtihanlarımın yanında sağlığıyla da imtihan edilenlerdenim.
1999 yılıydı… Her şey kollarımdaki seğirmelerle başladı. Küçücük seğirmelerin hayatımda bu kadar büyük sonuçlarının olacağını elbette bilemezdim. Hayata dair planlarım ve hayallerim vardı. Sağlığımla sınavımda hayallerimi, planlarımı revize etmek zorunda kaldım. Çünkü yakalandığım ALS hastalığının (bir diğer adıyla motor nöron hastalığı) en fazla bir ila üç yıl ömür biçilen ölümcül bir hastalık olduğu doktorum tarafından söylenmişti.
Öldürmeden önce zamanla her şeyini alan, ruhunu bedenine hapseden, sonrasında da mutlak ölüme götüren bir hastalık.
Ne mi yapıyor bu hastalık?
Yakalandığın bölgeye göre değişiyor. İlk etkilediği uzvunuz veya organınız, örneğin üst tutulumsa ilk olarak yutmanızı, hemen ardından konuşmanızı ve ciğerlerinizi tutarak etkisiz hâle getiriyor. Şayet alt tutulumsa ayaklarınız ve kollarınızda güçsüzlük, sonrasında parmaklarınızdan başlayarak kol ve ayaklarınızın devreden çıkmasıyla tamamen başkasına bağımlı, yatağa mahkûm hâle gelmeyle sonuçlanıyor. Sonrası dediğim gibi ölüm.
Ne garip değil mi? Tüm insanlar yaşamlarının bir bölümünde öleceklerini bilirler ama zamanını bilmedikleri için ölümü akıllarına getirmeden yaşamlarını sürdürürler. Diğer insanların aksine motor nöron hastaları ölüm korkusuyla kalan yaşamlarını, bir başkasına muhtaç sürdürmeye çalışırlar.
Hastalık teşhisi aldıktan sonra “Neden ben?” demedim. Hastalığın vücudumdaki yıkıcı etkilerini hiç düşünmedim. Düşeceğim durum için kendime hiçbir zaman acımadım. Teşhisi kolay kabullenmemde kadere olan inancım etkili oldu.
Yapamadıklarıma üzülmek yerine, yapabildiklerimle mutlu oldum. Birlikte hareket etmenin önemini bildiğim için dernek kurma çalışmalarına öncülük ettim ve 2001 yılında derneğimizi kurduk, 2012 yılında da kamu yararına dernek statüsünü aldık.
Mayıs ayı, “ALS Farkındalık Ayı.” Bu ayda hastalığa dikkat çekilmesi amaçlanmış olup yapılacak bağışlarla ihtiyacı olan hastalara dernek vasıtasıyla yardımların ulaştırılması sağlanıyor. Türkiye’nin her yerinde ALS ile yaşamaya çalışan ailelere hasta taşıma lifti, jeneratör, dört motorlu hasta karyolası, pozisyon verebilen havalı yatak, şarjlı aspire cihazı, akülü tekerlekli sandalye, iletişim cihazları (göz bilgisayarı, kafa mausu, vb.), çeşitli tıbbî malzemelerin yollanması hedefleniyor. Biliyorum pek çok malzeme adı sizlere bir şey ifade etmeyecektir, tabiî bu hastalıkla tanışmadıysanız.
İletişim cihazları konuşamayan hastaların çevreleriyle iletişim kurmalarını sağlamakla kalmıyor, aynı zamanda hastanın sosyalleşmesine katkıda bulunuyor. Kendini ifade edebilen hastalarımızın hayata bağlanmaları, hastalığın getirdiği her türlü olumsuzluklara rağmen çok daha kolay oluyor.
Hasta karyolası çeşitli fonksiyonları sayesinde hastanın konforunu artırarak hastaya bakanın da yükünü azaltıyor. Pozisyonlandırmalı havalı yatak, hastaya belli sürelerle yirmi derece açı vererek yatak yarası oluşmasını önlemeye yardımcı oluyor.
Hasta taşıma lifti, hastanın ev içinde bir yerden bir yere transferinde bakım verenlerin yükünü azaltıyor. Yani doksan kiloluk bir hasta ev içinde tek başına gezdirilebiliyor ve bu sayede bir odaya hapsedilmekten kurtuluyor.
Şarjlı aspire cihazı, trakeostomisi açık hastaların çıkaramadıkları tükürük ve balgam alımı için kullanılan cihaz.
Jeneratör, elektrik kesildiğinde solunum cihazı, oksijen konsantratörü gibi cihazların çalışmaya devam etmesini sağlıyor. Tıpkı aspire cihazı gibi hayatî öneme haiz.
Peki, tüm bu malzemelerin sağlanmasıyla ne mi oluyor?
Hasta konforunun arttığı ve bakım verene minimum yük verdiğinin bilinciyle, hayata daha çok bağlanıyor. Bakım verenler de çok az bir yükle hastalarının ihtiyaçlarını karşılayabildikleri için, hastalarını yaşatmak adına daha çok gayret sarf ediyor.
Bir atasözümüz var, “İnsan yükü ağırdır” diye… İşte yapacağınız bağışlarla bu yükü hafifletebilir, hastalarımızın hayata bağlanmasına katkıda bulunabilirsiniz. Kayıtsız kalmazsanız Allah ömür verdiğince, ALS hastalığının tedavisi bulunana kadar hastalarımızın hayata tutunmasını sağlayabilirsiniz.
ALS-MNH Derneği hastalara düzenli yardım yapabilmek için her türlü bağışın yanında düzenli bağışlara ihtiyaç duyuyor. Düzenli bağışçımız olmak ise çok kolay.
https://fonzip.com/als/bagis adresine giriyorsunuz. Açılan sayfadan “Aylık Düzenli Bağış” seçeneğini seçiyorsunuz. Bağış miktarını belirleyerek isim, soy isim ve e-posta adresinizi giriyorsunuz. “Ödemeye geç” butonundan sonra kart bilgilerinizi girerek işlemi tamamlıyorsunuz.
Ayrıca derneğimizin web sitesine girerek diğer bağış seçeneklerini de görebilirsiniz:
ALS-MNH Derneği resmî internet sitemizde (http://eski.als.org.tr/) BAĞIŞ butonunu seçerek açılan sayfada “Genel Bağış”, “Fitre –Zekât”, “Öğrenci Bursları” ve özel günleriniz için “E-Kart” gibi seçenekler mevcut. Genel bağışın dışında şartlı bağışla cihaz bağışı da yapabilirsiniz
EFT/Havale bilgilerimiz ayrıca https://fonzip.com/als/bagis linkimizde “Banka Hesap Bilgileri & SMS” butonunda yer almaktadır.
Dünyada hepimiz bir şekilde sınavdayız. Bu dünyadan mezun olduğumuzda Allah bizleri her türlü sınavı başarıyla verenlerden eylesin. Yaşam sevinciniz hiç bitmesin. Sağlıkla kalın…
İsmail Gökçek
TamSaha 234. Sayı / Mayıs 2024
Mayıs ayı ALS FARKINDALIK ayı
Önümüzdeki 31 gün boyunca #Als hakkında farkındalık oluşturmamıza yardımcı olmanızı istiyoruz. Lütfen paylaşın ve insanların Als ile savaşan kişi ve ailelere desteğin neden önemli olduğunu anlamasına yardımcı olun.
www.eski.als.org.tr den daha fazla bilgi alabilirsiniz.
Mevcut Durum 17 Nisan 2024
25 Nisan 2023 tarihinde FDA, hızlandırılmış onay yolu kapsamında SOD1-ALStedavisi için tofersen’i onaylamıştır.
Tofersen ilacı Biogen firması tarafından Qalsody olarak lisanslanmıştır.
SOD1 mutasyonu olan genetik ALS hastaları için geliştirilmiş bir gen tedavisidir.
Şu anda sadece Amerika’da, bazı ALS merkezlerinde Amerikan vatandaşı olan ve sağlık sigortasına sahip ALS hastaları için copay (katkı payı/ ortak ödemeli) olarak Ulusal sağlık sisteminde ödenmektedir.
Avrupa’da Avrupa İlaç Ajansı (EMA) onayı beklenmektedir. EMA alt komisyonu pazarlama izni verilmesine olumlu görüş bildirmiştir.
Avrupa’da henüz satışı yoktur.
Türkiye’de Sağlık Bakanlığı ve İlaç Ecza Kurumu henüz ilacın Türkiye’de kullanımını ve SGK kapsamında ödenmesini onaylamamıştır.
Tofersen nedir?
Tofersen, BIIB067 olarak da bilinen, süperoksit dismutaz 1(SOD1) genindeki bir mutasyonla ilişkili ALS’yi tedavi etmek için geliştirilmiş bir araştırma ilacıdır.
SOD1 mutasyonu nedir?
SOD1 genindeki mutasyonlar, ailesel ALS’nin ikinci en yaygın nedenidir ve vakaların yaklaşık %10-20’sinde ve sporadik ALS vakalarının %1-2’sinde bulunur. SOD1 geni, hücrelerin SOD1 olarak da adlandırılan bir protein üretmek için ihtiyaç duydukları talimatları içerir. Sağlıklı SOD1 proteinleri, normal hücre süreçleri sırasında üretilen toksik yan ürünlerin parçalanmasına yardımcı olur. Bu yan ürünlerin hücrelere zarar vermemesi için düzenli olarak parçalanması gerekir.
SOD1 genindeki mutasyonların, ALS gelişimi ve ilerlemesinde rol oynayan hücre türleri olan motor nöronlar ve astrositler içinde proteinin yanlış katlanmasına ve kümelenmesine (agregat) neden olduğu düşünülmektedir. Bu kümelenmeler (agregatlar) sağlıklı hücre işlevlerine müdahale edebilir veya diğer gerekli proteinlerin yanlış katlanmasına ve işlevlerini kaybetmesine neden olarak sinir sistemine zarar verebilir ve ALS gelişimine yol açabilir.
Tofersen etki mekanizması nasıl çalışır?
Tofersen, belirli RNA moleküllerine bağlanmak üzere tasarlanmış küçük bir DNA harf dizisi (bazlar veya nükleotidler olarak adlandırılır) olan bir antisens oligonükleotiddir (ASO). Tofersen, toksik SOD1 proteinlerinin yapılmasını durdurmak için mutasyona uğramış SOD1 genlerinden üretilen RNA’yı spesifik olarak hedeflemek üzere geliştirilmiştir.
Tofersen’in güvenliği ve etkinliği hakkında ne biliyoruz?
50 kişilik bir grubu içeren bir faz 1/2 klinik çalışma, tofersen ile tedavinin genel olarak güvenli olduğunu ve serebral spinal sıvıda SOD1 proteini seviyelerini düşürdüğünü göstermiştir.
Tofersen’in güvenliği ve potansiyel etkinliği hakkında daha fazla bilgi edinmek için araştırmacılar daha sonra VALOR deneyi olarak bilinen veSOD1genindeki mutasyonların neden olduğu ALS’li 108 yetişkini içeren daha büyük bir faz 3 klinik çalışma başlattılar. Bu sonuçların 28 haftalık tedavinin etkilerini değerlendiren ilk okuması, Tofersen’in Revize Amiyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği (ALSFRS-R) ile ölçülen hastalık ilerleme hızını yavaşlatan birincil son noktasını karşılamadığını, ancak istatistiksel olarak anlamlı olmayan faydaya yönelik bazı eğilimler olduğunu göstermiştir.
Tofersen’in serebral spinal sıvıdaki SOD1 proteini seviyelerini, katılımcılar tedaviyi almaya başladıktan sekiz hafta sonra %35 oranında azalttığı gösterilmiştir. Tofersen, 12-16 haftaya kadar, nöron hasarı ve nörodejenerasyonun bir biyobelirteci olan NfL’nin kan dolaşımı seviyelerini %50 oranında azaltmıştır. Bu biyobelirteç değişiklikleri daha sonra fonksiyonel ölçek ölçümlerine de yansımıştır. VALOR çalışmasından ve açık etiketli uzatmadan elde edilen 12 aylık verileri kullanan bir takip çalışması, Tofersen’in daha erken başlatılmasının klinik ve solunum fonksiyonu, güç ve yaşam kalitesindeki düşüşü yavaşlattığını göstermiştir.
Biogen şu anda tofersen’i ATLAS Denemesi olarak bilinen ayrı bir faz 3 çalışmasında test etmektedir. Bu çalışma VALOR çalışmasından farklıdır çünkü spesifik SOD1 gen mutasyonlarına sahip ancak ALS belirtisi veya semptomu olmayan yaklaşık 150 katılımcıyı içermektedir. Araştırmacılar, Tofersen’in ALS belirti veya semptomlarının başlangıcını geciktirip geciktiremeyeceğini ve/veya belirti veya semptomlar ortaya çıktıktan sonra işlevdeki düşüşleri yavaşlatıp yavaşlatamayacağını belirlemeye çalışmaktadır. Bu çalışmanın 2027 yılında tamamlanması öngörülmektedir.
QALSODY Tedavisi Nasıl Uygulanıyor?
Tofersen lomber ponksiyon yoluyla uygulanır. Bir doktor beldeki omuriliğin etrafındaki boşluğa ince bir iğne sokar ve ilacı enjekte eder. VALOR çalışması sırasında, katılımcılar üç yükleme dozundan oluşan bir seri almış ve ardından aylık intratekal tofersen enjeksiyonları yapılmıştır.
İlk QALSODY dozları yükleme dozları olarak uygulanır. Bunlar, vücutta QALSODY seviyelerini oluşturmak için 14 gün arayla verilir. Bu seviye daha sonra daha aralıklı (28 gün arayla) idame dozları ile korunur.
İzmir Maratonu hakkında herşey!
| Maratonİzmir Yarış tarihi: 21 Nisan 2024 STK projelerinin görüneceği ve koşucuların kampanya oluşturabileceği tarih: 25 Mart 2024 Bağış kampanyasının başlayacağı tarih: 8 Nisan 2024 Bağış kampanyasının sonlanacağı tarih: 6 Mayıs 2024 |
Maraton İzmir’de koşucumuz olmak çok kolay!
10 km veya 42 km. koşabilirim diyorsanız; öncelikle Maraton kaydınızı yaptırmalısınız.
https://www.maratonizmir.org/ adresine gidiyoruz. 10K veya 42k için maraton kaydınızı yaptırıyorsunuz.
Daha sonra https://ipk.adimadim.org/ adresinde profil açarak Maratonİzmir-2024-ALS MNH Derneği-StopALS Projesi için kampanya açıyorsunuz. Kampanya açma detayları aşağıdadır.
Kampanyanızı duyurarak bağış toplamaya 8 Nisan’da başlıyorsunuz.
21 Nisan’da hep birlikte İzmir Maratonu’nda koşuyoruz. Bağış kampanyaları 6 Mayıs’ta sona eriyor.
Sanal Koşucu kampanyası nasıl açılır?
Maratonda fiziksel olarak koşmasanız bile kampanyamız için sanal koşucu olarak projemize destek olabilirsiniz!
Sanal koşucu olmak çok kolay.
https://ipk.adimadim.org/ adresinde profil oluşturarak, kampanya aç butonundan Maratonİzmir-2024-ALS MNH Derneği-StopALS Projesini seçiyorsunuz.
Kampanyanızı duyurarak bağış toplamaya 8 Nisan’da başlıyorsunuz. Bağış kampanyaları 6 Mayıs’ta sona eriyor.
Maraton İzmir’de toplanan bağışlarla hastalarımıza:
Jeneratör, göz bilgisayarı, hasta karyolası, akülü sandalye, pozisyon veren havalı yatak ve hasta taşıma lifti alınacaktır.
Kampanya açma detayları aşağıdadır:
Detaylı bilgi ve talepleriniz için 0212 559 59 19 numaralı telefondan bize ulaşabilirsiniz.
İyilik Peşinde Koş (IPK) kampanyası nasıl açılır?
Adresinden sırasıyla:
- Kayıt ol’a giriyorsunuz. E-mail adresinizi girip sadece bu sisteme girmek için bir şifre belirliyorsunuz, aşağıdaki yönlendirmelerden sonra e-mailinize aktivasyon geliyor.
- E-mailinizi açıp ipk’dan size gelen e-maildeki linke tıklayarak aktivasyonunuzu gerçekleştirmiş oluyorsunuz.
- İPK sayfasına geri dönüp girişe giriyorsunuz ve email adresinizi ve belirlediğiniz şifreyi girerek sisteme giriş yapıyorsunuz
- Sisteme girdikten sonra yukarıdaki profilinize girerek, profilinizi oluşturun. Sizden TC numaranızı isteyecek ve bazı sorular soracak. Bu soruları mümkün olduğunca yanıtlayın. Ve en altta kaydet butonuna tıklayın.
- Profiliniz güncellendikten sonra yukarıda desteklenen STK’lara girin. Ve sağ üst köşedeki kampanya aç butonuna tıklayın.
- Destekleyeceğiniz proje kısmına Maratonİzmir-2024-ALS MNH Derneği-StopALS Projesini seçin
- Kurumsal koşacaksanız koşu takımı oluşturabilirsiniz. İlk siz oluşturursanız sisteme kayıt oluyor ve sizden sonra ipk açan kurumsal koşucularınız sizin oluşturduğunuz koşu takımını seçiyorlar.
- Bireysel olarak koşacaksanız alttaki koşu grubu kısmından StopALS’yi seçebilir ya da boş bırakabilirsiniz.
- Hedeflediğiniz bağışçı sayınıza istediğiniz rakamı girebilirsiniz örneğin 20
- Hedeflediğiniz bağış miktarına 10000 girebilirsiniz, (1 jeneratör bedeli 10.000 TL’dir) ya da arzu ettiğiniz başka bir rakam girebilirsiniz. Bu rakamlara ulaşmak mecburi değildir.
- En alttaki Kampanya oluştur butonuna basın.
Profilinize tekrar girdiğinizde kampanyalarım kısmı var oraya tıklıyorsunuz ve kampanya sayfanız hazır. Alttaki mektubu paylaşarak bütün sosyal medyanızda yayınlayabilirsiniz. Üstte de facebook ve Twitter paylaşım butonları var. Direk paylaştığınızda facebookunuzda sizin kampanya sayfanız çıkıyor. Kişiler bağış yap linkine tıklayarak sizin koşucu kodunuzla (CC ile başlayan kod) direk bağış yapabiliyorlar (bağış yaptıkları hesap direk derneğe aittir).
Derneğimizin gelişmesine, büyümesine ve tanınmasına maddi manevi destek veren kişiler için yönetim kurulumuz tarafından Onursal Üyelik ihdas edilmiştir.
İlk Onursal üyelerimiz Sayın Asaf Güneri, Sayın Nilüfer Şeftalicioğlu ve Sayın Anıl Erk Yılmaz’a onursal üyelik davetimizi kabul ettikleri için çok teşekkür eder, bugüne kadar derneğimiz için yaptıkları maddi ve manevi katkılar için şükranlarımızı sunarız.
ALS/MNH Derneği
Yönetim Kurulu
ALS yazıp 2576’a bir SMS göndererek 30 TL bağışta bulunabilirsiniz. Tüm GSM operatörlerinden 2 SMS = 30 TL
- Ziraat Bankası
- Ziraat Bankası
- Ziraat Bankası
- Yapı Kredi Bankası
- Akbank
- Vakıfbank
- Türkiye İş Bankası
- Türkiye İş Bankası (İzmir Şubesi)
- Denizbank (Antalya Şubesi)
Alıcı: ALS – MNH Derneği
Bugün Derneğimizi CHP Bakırköy Belediye Başkanı Adayı, Dr. Ayşegül Ovalıoğlu ve CHP ilçe temsilcileri ziyaret ettiler. Onursal Başkanımız İsmail Gökçek, eşi Adalet Gökçek, Yönetim Kurulu üyemiz Ömür Çakır ve Genel koordinatörümüz Deniz Emral Korkmaz’ın katıldığı toplantıya başkanımız Dr. Alper Kaya zoom bağlantısı ile katıldılar.
Bakırköy Belediyesi ile yapılabilecek proje ve iş birliklerinin konuşulduğu toplantı hatıra fotoğrafı ile sona erdi.
Dr. Ayşegül Ovalıoğlu’na nazik ziyaretleri için teşekkür eder, seçimlerde başarılar dileriz ????
PHOENIX Çalışması Önceden Belirlenmiş Birincil veya İkincil Sonlanım Noktalarını Karşılamadı
Amylyx Pharmaceuticals, RELYVRIO ® /ALBRIOZA™’yı Piyasadan Kaldırmak İçin Resmi Niyetini Duyurdu; Terapiye Erişim, Ürün Geliştirme, Kurumsal Yeniden Yapılandırma ve Strateji Hakkında Güncellemeler Sağladı
04 Nisan 2024
- ALS’de AMX0035’in 3. Faz PHOENIX denemesinin üst düzey sonuçlarına dayanarak Amylyx, FDA ve Sağlık Kanada ile RELYVRIO/ALBRIOZA için pazarlama yetkilendirmelerini gönüllü olarak durdurma sürecini başlattı
Amylyx Pharmaceuticals, ALS’de AMX0035’in Global Faz 3 PHOENIX Denemesinden Elde Edilen Sonuçları Açıkladı
AMX0035 (sodyum fenilbütirat ve taurursodiol (ursodoksikoltaurin olarak da bilinir) ; ABD’de RELYVRIO®, Kanada’da ALBRIOZA™) PHOENIX çalışması önceden belirlenmiş birincil veya ikincil sonlanım noktalarını karşılamamıştır.
===
* 664 Katılımcılı Çalışmadan Elde Edilen Veriler AMX0035’in Genel Olarak Güvenli ve İyi Tolere Edildiğini Destekliyor
* Önümüzdeki Sekiz Hafta İçinde Amylyx, Düzenleyici Makamlar ve ALS Topluluğu ile Topline Verileri Paylaşmaya Devam Edecek; Amylyx, ALS’de RELYVRIO/ALBRIOZA için RELYVRIO/ALBRIOZA’nın Gönüllü Olarak Piyasadan Çekilmesini de İçerebilecek Planlarını Paylaşacak
* Şu Anda, RELYVRIO/ALBRIOZA ALS ile Yaşayan Kişiler için Kullanılmaya Devam Edilecek; Amylyx Gönüllü Olarak Tanıtımı Durdurmaya Karar Verdi; İlgili Hasta Destek Hizmetleri Yerinde Kalacak
* AMX0035 ile Wolfram Sendromu (WS) ve Progresif Supranükleer Palsi (PSP) Çalışmaları, Bu Hastalıklardaki Potansiyelini Destekleyen Verilere Dayalı Olarak Devam Edecek
===
08 Mart 2024 Doğu Standart Saatiyle 07:00
CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)—Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” veya “Şirket”) bugün, AMX0035’in (sodyum fenilbütirat ve taurursodiol [ursodoksikoltaurin olarak da bilinir]; ABD’de RELYVRIO®; Kanada’da ALBRIOZA™) amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında 48 haftalık, randomize, plasebo kontrollü Faz 3 klinik çalışması PHOENIX’in ilk sonuçlarını açıkladı, Kanada’da ALBRIOZA™) amiyotrofik lateral skleroz (ALS) ile yaşayan kişilerde. PHOENIX, 48. Haftada Revize Edilmiş Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği (ALSFRS-R) toplam skorunda başlangıçtan itibaren değişim ile ölçülen istatistiksel anlamlılığa (p=0,667) ulaşma birincil son noktasını karşılamadı ve ikincil son noktalarda da istatistiksel anlamlılık görülmedi. Amylyx, PHOENIX’ten elde edilen verileri yaklaşan bir tıbbi toplantıda sunmayı ve sonuçları bu yıl içinde bir tıp dergisinde yayınlamayı planlıyor.
Amylyx, önümüzdeki sekiz hafta içinde PHOENIX’ten elde edilen sonuçları tartışmak ve bilinçli kararlar almak için düzenleyici makamlar ve ALS uzmanları ve diğer multidisipliner uzmanlar, ALS ile yaşayan insanlar ve savunucular dahil olmak üzere daha geniş ALS topluluğu ile iletişim kurmaya devam edecektir. Amylyx, RELYVRIO/ALBRIOZA’nın gönüllü olarak piyasadan çekilmesini de içerebilecek ALS’deki RELYVRIO/ALBRIOZA planlarını paylaşmayı amaçlamaktadır. Şu anda, RELYVRIO/ALBRIOZA ve ilgili hasta destek programı ALS ile yaşayan insanlar için mevcut olmaya devam edecektir. Amylyx, bu süre zarfında gönüllü olarak ilacın tanıtımını durdurmaya karar vermiştir.
“CENTAUR çalışmasından elde edilen olumlu verilerin ardından PHOENIX sonuçları bizi şaşırttı ve derin bir hayal kırıklığına uğrattı. Şu anda temel önceliğimiz ALS ile yaşayan insanlar ve onları tedavi eden hekimlerle bu bilgileri paylaşmaktır; bu onlara ve misyonumuza olan bağlılığımızın bir parçasıdır. Önümüzdeki sekiz hafta boyunca ekibimiz PHOENIX’ten elde edilen sonuçları tartışmak üzere düzenleyici makamlar ve ALS topluluğu ile temas kurmaya devam edecektir. Kararlarımızda iki temel ilke bizi yönlendirecektir: ALS ile yaşayan insanlar için doğru olanı yapmak, düzenleyici makamlar ve ALS topluluğu tarafından bilgilendirilmek ve bilimin bize söylediklerine göre hareket etmek. Tüm Amylyx ekibi adına, ALS topluluğuna ve deneme katılımcılarının, araştırmacıların ve çalışma sahası ekiplerinin özverili çalışmaları için minnettarız. PHOENIX’te 664 katılımcıdan toplanan verilerle, gelecekteki ALS araştırmalarını bilgilendirmeye yardımcı olacak önemli öğrenmeler olacağından eminiz. Wolfram sendromu ve progresif supranükleer palsi gibi nörodejeneratif hastalıklarda potansiyel gösterdiği AMX0035 ve ALS’de kalpain-2’yi hedefleyen araştırma antisens oligonükleotidimiz AMX0114 de dahil olmak üzere ALS topluluğuna ve misyonumuza olan bağlılığımızda kararlıyız” dedi
PHOENIX Çalışma Sonuçları:
Faz 3 PHOENIX çalışmasına ALS ile yaşayan 664 yetişkin katılmıştır. Katılımcılar AMX0035 veya plasebo almak üzere üçe iki randomize edilmiş ve her iki tedavi grubu da standart bakım almıştır. Stabil bir riluzol ve/veya edaravone doz rejiminin sürdürülmesine izin verilmiştir.
PHOENIX birincil sonlanım noktasını karşılamamıştır: AMX0035 ve plasebo ile tedavi edilen katılımcılar arasında 48. Haftada ALSFRS-R toplam skorunun başlangıçtan itibaren değişiminde anlamlı bir fark gözlenmemiştir (p=0,667). CENTAUR deneme kriterlerini karşılayan katılımcıların alt kümesinde anlamlı bir fark gözlenmemiştir. İkincil sonlanım noktalarında da anlamlı bir fark gözlenmemiştir.
Tutarlı güvenlik ve tolere edilebilirlik profili: AMX0035 PHOENIX’te iyi tolere edilmiştir. AMX0035 ile bugüne kadar gözlemlenen olumlu ve yönetilebilir güvenlik profilini güçlendiren yeni bir güvenlik sinyali görülmemiştir.
Randomize 48 haftalık aşamayı tamamlayan Avrupalı katılımcılar, halen devam etmekte olan iki yıla kadar süreli açık etiketli bir uzatma çalışmasına kaydolma seçeneğine sahipti.
AMX0035’in Bilimsel Çalışmaları
PB ve TURSO’nun özel olarak formüle edilmiş oral sabit doz kombinasyonu olan AMX0035’in, endoplazmik retikulum stresini ve buna bağlı katlanmamış protein tepkisini ve mitokondriyal disfonksiyonu azaltarak iki farklı yıkıcı nörodejeneratif hastalık yolunu hedeflemede güçlü, sinerjik bir etkiye sahip olduğu ve böylece nöronal hücre ölümünü azalttığı çok sayıda klinik öncesi çalışmada gösterilmiştir. Ayrıca, AMX0035’in klinik çalışmalarda nörodejeneratif hastalıklarla ilişkili belirteçleri de azalttığı gösterilmiştir; bunlar arasında çeşitli nörodejeneratif hastalıklarda paylaşılan önemli bir protein agregatı olan tau ve nöroinflamasyonun bir belirteci olan YKL-40’ın azaltılması da yer almaktadır.
Devam Eden AMX0035 Çalışmaları Hakkında Güncelleme:
PSP’de AMX0035’in global, randomize, çift kör, plasebo kontrollü Faz 3 ORION klinik çalışması devam etmektedir. İlk katılımcı Aralık 2023’te dozlanmıştır ve Şirket bir ara analiz planlamaktadır. Üst düzey sonuçların 2025 veya 2026’da alınması beklenmektedir.
Devam eden 12 katılımcılı, tek sahalı, açık etiketli Faz 2 HELIOS klinik çalışmasından elde edilen veriler, AMX0035’in Wolfram sendromundaki klinik etkinliğinin kanıtlarını ortaya koymaktadır. Bu çalışmaya tamamen katılım sağlanmıştır ve Şirket ön verileri 2024’ün ikinci çeyreğinde sunmayı planlamaktadır.
Yatırımcı Konferans Çağrısı Bilgiler
Amylyx’in yönetim ekibi, PHOENIX denemesinin sonuçlarını tartışmak üzere bugün (8 Mart 2024) saat 8:00’de ET’de canlı bir konferans görüşmesi ve web yayını düzenleyecek. Konferans görüşmesine katılmak için lütfen başlangıç saatinden en az 10 dakika önce +1 (877) 870-4263 (ABD), +1 (855) 669-9657 (Kanada) veya +1 (412) 317-0790 (Uluslararası) numaralı telefonları arayın ve Amylyx Pharmaceuticals görüşmesine katılmak istediğinizi belirtin. Tüm ilgili taraflar, investors.amylyx.com/news-events/events adresindeki Şirket web sitesinin “Yatırımcılar” bölümündeki “Etkinlikler ve Sunumlar” sayfasında yer alacak olan bir web yayını aracılığıyla çağrının canlı yayınına erişmeye davetlidir. Konferans görüşmesinden yaklaşık iki saat sonra Şirketin web sitesinde arşivlenmiş bir web yayını mevcut olacak ve görüşmeyi takip eden 90 gün boyunca tekrar izlenebilecektir
PHOENIX Denemesi Hakkında
PHOENIX, ALS tedavisi için AMX0035’in (sodyum fenilbütirat ve taurursodiol) güvenlik ve etkinliğini daha fazla değerlendiren 48 haftalık, randomize, plasebo kontrollü, global bir Faz 3 klinik çalışmadır. Çalışmanın birincil etkinlik sonucu, 48 haftada ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) toplam skorunda başlangıçtan itibaren değişimdir. İkincil sonlanım noktaları arasında yaşam kalitesi hasta tarafından bildirilen sonuç değerlendirmeleri, genel sağkalım ve yavaş vital kapasite (SVC) ile ölçülen solunum fonksiyonu yer almaktadır. Güvenlik ve tolere edilebilirlik de değerlendirilmiştir
Avrupalı katılımcılar 48 haftalık çalışmayı tamamladıktan sonra açık etiketli uzatma (OLE) fazına kaydolma seçeneğine sahip olmuştur. Bu faz sırasında tüm katılımcılar AMX0035 alacak ve devam eden güvenlik ve etkinlik ölçümleri değerlendirilecektir.
CENTAUR Denemesi Hakkında
CENTAUR, ALS’li 137 katılımcıda 6 aylık randomize, plasebo kontrollü bir faz ve açık etiketli uzun süreli takip fazını kapsayan çok merkezli bir Faz 2 klinik çalışmaydı. Çalışma, ALS Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) ile ölçülen fonksiyonel gerilemeyi azaltmaya yönelik birincil etkinlik son noktasını karşılamıştır
Genel olarak, bildirilen advers olay ve ilacı bırakma oranları 24 haftalık randomize faz boyunca AMX0035 ve plasebo grupları arasında benzer olmuştur; ancak, AMX0035 grubunda gastrointestinal olaylar daha sık (≥%2) meydana gelmiştir. CENTAUR’dan elde edilen ayrıntılı veriler New England Journal of Medicine (NEJM) ve Muscle & Nerve dergilerinde yayımlanmıştır.
CENTAUR denemesi kısmen ALS ACT hibesi ve ALS Ice Bucket Challenge tarafından finanse edilmiş ve ALS Association, ALS Finding a Cure (Leandro P. Rizzuto Vakfı’nın bir programı), Northeast ALS Consortium ve Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General tarafından desteklenmiştir.
AMX0114 hakkında
AMX0114, aksonal (Wallerian) dejenerasyon yolağına önemli bir katkıda bulunan calpain-2’yi kodlayan geni hedeflemek üzere tasarlanmış bir antisens oligonükleotiddir. Aksonal dejenerasyon, ALS ve diğer nörodejeneratif hastalıkların klinik sunumuna ve patogenezine önemli bir erken katkı olarak kabul edilmiştir. Calpain-2, postmortem ALS dokusunda yüksek seviyelerde calpain-2 ve bölünme ürünleri bulgularına, ALS hayvan modellerinde calpain-2 modülasyonunun terapötik faydasına ve ALS’de geniş çapta araştırılan bir biyobelirteç olan nörofilamentin bölünmesinde calpain-2’nin rolüne dayanarak ALS patogenezine dahil edilmiştir. Bugüne kadar tamamlanan klinik öncesi çalışmalar, AMX0114’ün insan motor nöronlarında CAPN2 mRNA ekspresyonunun ve calpain-2 protein seviyelerinin güçlü, doza bağlı ve kalıcı bir şekilde azaltılmasını sağladığını göstermiştir. Ayrıca, klinik öncesi etkinlik çalışmalarında, AMX0114 ile tedavi, iPSC’den türetilmiş insan motor nöronlarında nörotoksik hakareti takiben hücre dışı nörofilament hafif zincir seviyelerini azaltmış ve ALS ile bağlantılı, patojenik TDP-43 mutasyonlarını barındıran iPSC’den türetilmiş insan motor nöronlarının hayatta kalmasını iyileştirmiştir.
ALS Hakkında
Amyotrofik lateral skleroz (ALS, motor nöron hastalığı olarak da bilinir), beyin ve omurilikteki motor nöron ölümünün neden olduğu, durmaksızın ilerleyen ve ölümcül bir nörodejeneratif hastalıktır. ALS’de motor nöron kaybı, kas fonksiyonlarının bozulmasına, hareket edememeye ve konuşamamaya, solunum felcine ve nihayetinde ölüme yol açar. ALS’li kişilerin %90’ından fazlası sporadik hastalığa sahiptir ve net bir aile öyküsü göstermez. ALS, ABD’de yaklaşık 30.000 kişiyi etkilemektedir ve Avrupa’da (Avrupa Birliği ve Birleşik Krallık) 30.000’den fazla kişinin ALS ile yaşadığı tahmin edilmektedir. ALS ile yaşayan kişilerin tanı konulduktan sonra ortalama hayatta kalma süresi yaklaşık iki yıldır
HELIOS Hakkında
HELIOS çalışması(NCT05676034), Wolfram sendromu (WS) ile yaşayan yetişkin katılımcılarda AMX0035’in güvenlik ve tolere edilebilirlik ile çeşitli endokrinolojik, nörolojik ve oftalmolojik fonksiyon ölçümleri üzerindeki etkisini incelemek üzere tasarlanmış 12 katılımcılı, açık etiketli bir biyoloji kanıtı, Faz 2 çalışmasıdır
Wolfram Sendromu Hakkında
Wolfram sendromu (WS), çocukluk çağında başlayan diyabet, optik sinir atrofisi ve nörodejenerasyon ile karakterize otozomal resesif nörodejeneratif bir hastalıktır. WS’nin yaygın belirtileri arasında diabetes mellitus, optik sinir atrofisi, merkezi diabetes insipidus, sensörinöral sağırlık, nörojenik mesane ve ilerleyici nörolojik zorluklar yer alır. Genetik ve deneysel kanıtlar, endoplazmik retikulum (ER) disfonksiyonunun WS’nin kritik bir patojenik bileşeni olduğunu göstermektedir. WS’nin prognozu kötüdür ve hastalığı olan birçok kişi ciddi nörolojik engellerle erken ölmektedir.
ORION Denemesi Hakkında
Faz 3 ORION çalışması(NCT06122662), progresif supranükleer palsi (PSP) ile yaşayan kişilerde plaseboya kıyasla AMX0035’in etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için tasarlanmış küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 3 klinik çalışmadır. ORION Faz 3 denemesi, önemli küresel akademik liderler, PSP ile yaşayan insanlar ve onların bakıcıları ve endüstri savunuculuğu kuruluşları ile işbirliği içinde tasarlanmış ve planlanmıştır
PSP Hakkında
Progresif supranükleer palsi (PSP), yürüme ve dengeyi, göz hareketlerini, yutkunmayı ve konuşmayı etkileyen sporadik, nadir ve yetişkin başlangıçlı nörodejeneratif bir hastalıktır. PSP ile yaşayan insanlar ilk tanıdan sonra altı ila sekiz yıllık bir yaşam beklentisine sahiptir ve epidemiyolojisi amiyotrofik lateral skleroz (ALS) ile benzerdir. PSP tipik olarak orta yaşın sonlarında başlar ve zaman içinde hızla ilerler. Hastalık dünya çapında 100.000 kişiden yaklaşık yedisini etkilemektedir ve şu anda PSP tedavisi için onaylanmış bir hastalık modifiye edici tedavi bulunmamaktadır.
PSP anormal tau inklüzyonları ile karakterizedir ve sonuç olarak tauopati olarak da bilinir. Diğer nörodejeneratif hastalıklara benzer şekilde, PSP’nin altında yatan patofizyolojik değişiklikler çok faktörlüdür ve muhtemelen tau disfonksiyonu ve agregasyonuna katkıda bulunan çeşitli genetik ve çevresel faktörler vardır.
Genetik mutasyonlar, endoplazmik retikulum (ER) stresi ve katlanmamış protein yanıtının aktivasyonu, mitokondriyal disfonksiyon ve nöroinflamasyon dahil olmak üzere çoklu yolaklar, tau disfonksiyonu ve agregasyonuna katkıda bulunanlar olarak gösterilmiştir
AMX0035 / RELYVRIO® / ALBRIOZA™ Hakkında
AMX0035, sodyum fenilbütirat ve taurursodiolün (ABD dışında ursodoksikoltaurin olarak bilinir) oral, sabit doz kombinasyonudur. ABD’de yetişkinlerde amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için RELYVRIO® olarak onaylanmıştır ve Kanada’da ALS tedavisi için ALBRIOZA™ olarak koşullu olarak onaylanmıştır. AMX0035 diğer nörodejeneratif hastalıkların potansiyel tedavisi için incelenmektedir ve Amylyx diğer popülasyonlarda ve bölgelerde tedavisini araştırmaktadır. RELYVRIO, ALBRIOZA ve AMX0035’in formülasyonu aynıdır.
RELYVRIO® (sodyum fenilbütirat ve taurursodiol) Amerika Birleşik Devletleri için Güvenlik Bilgileri
UYARILAR VE ÖNLEMLER
Enterohepatik Dolaşım Bozuklukları, Pankreas Bozuklukları veya Bağırsak Bozuklukları Olan Hastalarda Risk
RELYVRIO bir safra asidi olan taurursodiol içerir. Safra asidi dolaşımını engelleyen bozuklukları olan hastalarda diyarenin kötüleşme riski artabilir ve hastalar bu advers reaksiyon için uygun şekilde izlenmelidir. Pankreas yetmezliği, intestinal malabsorpsiyon veya safra asitlerinin konsantrasyonunu değiştirebilen intestinal hastalıklar da RELYVRIO’nun bileşenlerinden herhangi birinin emiliminin azalmasına yol açabilir. Farklı enterohepatik dolaşım, pankreas ve bağırsak bozuklukları farklı ciddiyet derecelerine sahip olduğundan, bir uzmana danışmayı düşünün. Enterohepatik dolaşım bozuklukları (örn. biliyer enfeksiyon, aktif kolesistit), ciddi pankreas bozuklukları (örn. pankreatit) ve safra asitlerinin konsantrasyonlarını değiştirebilecek bağırsak bozuklukları (örn. ileal rezeksiyon, bölgesel ileit) olan hastalar çalışma dışı bırakılmıştır; bu nedenle, bu koşullarda klinik deneyim yoktur.
Yüksek Sodyum Alımına Duyarlı Hastalarda Kullanım
RELYVRIO yüksek tuz içeriğine sahiptir. Günlük 1 paketlik her bir başlangıç dozu 464 mg sodyum içerir; günlük 2 paketlik her bir idame dozu 928 mg sodyum içerir. Tuz alımına duyarlı hastalarda (örn. kalp yetmezliği, hipertansiyon veya böbrek yetmezliği olanlarda), RELYVRIO’nun her dozunda günlük sodyum alım miktarını göz önünde bulundurun ve uygun şekilde izleyin.
YAN ETKILERI
RELYVRIO ile en sık görülen advers reaksiyonlar (plaseboya göre en az %15 ve en az %5 daha fazla) diyare, karın ağrısı, bulantı ve üst solunum yolu enfeksiyonu olmuştur. Gastrointestinal sistemle ilişkili advers reaksiyonlar çalışma boyunca meydana gelmiştir ancak tedavinin ilk 3 haftasında daha sık görülmüştür
Amylyx Pharmaceuticals Hakkında
Amylyx Pharmaceuticals, Inc. yenilikçi yeni tedavilerin keşfi ve geliştirilmesi yoluyla nörodejeneratif hastalık topluluğu için daha fazla anı desteklemeye ve yaratmaya kendini adamıştır. Amylyx’in merkezi Cambridge, Massachusetts’te olup Kanada, EMEA ve Japonya’da faaliyet göstermektedir. Daha fazla bilgi için amylyx.com adresini ziyaret edin ve bizi LinkedIn ve X(eski adıyla Twitter) üzerinden takip edin. Yatırımcılar için lütfen investors.amylyx.com adresini ziyaret edin.
