FASUDİL NEDİR?
Fasudil, subaraknoid kanamalı hastaların tedavisi için Japonya’da birkaç yıldır ruhsatlandırılmış bir ilaçtır. ALS fare modelinde hayatta kalma ve motor performansını iyileştirdiği gösterilmiştir.Mevcut etkileri gözönüne alındığında klinik çalışma için aday ilaçlar arasındadır. Henüz insanlarda ALS hastalarında etkinliği bilinmiyor.Kabaca benzetmek gerekirse Edaravone çalışmasına benziyor. Sonuçları izliyoruz.
ROCK-ALS NEDİR?
ROCK-ALS, ALS’li hastalarda Fasudil’in güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirecek bir klinik faz IIa denemesidir. Denemede Fasudil 20 gün süreyle günde iki kez intravenöz infüzyon şeklinde uygulanacaktır. Klinik ve teknik muayeneler, maddenin ALS’li hastalarda iyi tolere edilip edilmediğini ve hastalığın ilerlemesini faydalı bir şekilde etkileyip etkilemediğini değerlendirecektir. Ek olarak, gelecekte hastalık için daha iyi biyobelirteçler oluşturmak için biyomateryaller (örn. BOS, kan, idrar) toplanacaktır. Araştırmaya katılan hastalar, tedavi başlangıcından sonra 180 güne kadar birkaç ziyaretle tedavi süresinden sonra düzenli takip muayenelerine tabi tutulacaktır.
ROCK-ALS’e nasıl katılabilirim
Klinik araştırmalar çok titiz bir incelemeye tabi tutulur. Bu ayrıca hastaların çok özel dahil etme kriterlerini karşılamasını gerektirir. ALS teşhisi konduysa ve ilk belirtileriniz 24 aydan daha kısa bir süre önce ortaya çıktıysa, bu araştırmaya katılmaya aday olabilirsiniz. (Sadece Almaya’da yaşayanlar için bir çalışma)
http://rock-als.uni-goettingen.de/?page_id=194&lang=en
Inhibition of Rho Kinase (ROCK) With Fasudil as Disease-modifying Treatment for ALS (ROCK- ALS)
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03792490
Amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) hastalar için deneysel terapötiklerin etkinliğini test etmeyi amaçlayan klinik deneylerin doğasında var olan bir zorluk, hastalığın göreceli olarak nadir görülmesidir. Bu soruna umut verici bir çözüm, ideal olarak geniş bir coğrafi alana dağılmış siteleri içeren çok merkezli bir yaklaşımdır. Böyle bir yaklaşımı desteklemek için, Avrupa E-RARE programı ve Amerika Birleşik Devletleri Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH), araştırmacı tarafından başlatılan ROCK-ALS denemesini desteklemek için ortaklık kurdu (Eudra-CT-Nr.: 2017-003676-31, NCT03792490 ) Avrupalı araştırmacılar tarafından yönetilen Avrupa ve Kuzey Amerika’daki merkezler arasında çok uluslu bir işbirliği olarak. Bununla birlikte, bu uluslararası davanın kurulması sırasında, önerilen dava planının önemli ölçüde uyarlanmasını gerektiren bir dizi beklenmeyen yasal, idari ve mali karmaşıklık ortaya çıktı. Burada, bu engellerde gezinme deneyimimizi rapor ediyor ve keşfettiğimiz olası çözümleri açıklıyoruz. Deneyimlerimiz, hem Avrupa hem de Amerika Birleşik Devletleri merkezlerini içeren çok uluslu araştırmacılar tarafından başlatılan denemeleri uygulamak için gelecekteki çabalara bilgi verebilir.
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33533663/
Japonya, FDA dan ayrı olarak bir ilaç onay kurumuna sahiptir. Ülkemizde ilaç onay kurumu olarak resmen FDA, kabul edilir.
